FDA genehmigt erstes Medikament gegen Narkolepsie Typ 1, das auf Orexin abzielt: Orzeyful
Die FDA hat Orzeyful (Oveporexton) zugelassen, das erste Medikament, das den zugrunde liegenden Verlust der Orexin-Signalübertragung bei Narkolepsie Typ 1 adressiert. In zwei 12-wöchigen Studien verbesserte die zweimal täglich einzunehmende Tablette die Wachheit und reduzierte Kataplexie im Vergleich zu Placebo.
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat den Antrag von Takeda Pharmaceuticals America Inc. auf Zulassung von Orzeyful (Oveporexton) Tabletten zur Behandlung von Narkolepsie Typ 1 bei Erwachsenen genehmigt. Es ist das erste Mal, dass ein Medikament zur Behandlung der Erkrankung als Ganzes zugelassen wurde. Orzeyful ist das erste Medikament, das direkt den Verlust der Orexin-Signalübertragung angreift, der die Krankheit verursacht. Statt die Symptome mit Stimulanzien oder Beruhigungsmitteln zu überdecken, aktiviert die zweimal täglich einzunehmende Tablette denselben Gehirnrezeptor, den das körpereigene Orexin normalerweise stimuliert, um das fehlende Signal wiederherzustellen.
„Zu lange mussten Menschen mit Narkolepsie Typ 1 eine komplexe, lebenslange neuropsychiatrische Erkrankung mit Behandlungen bewältigen, die nur einzelne Aspekte adressieren“, erklärte der Direktor der Abteilung für Psychiatrie im Center for Drug Evaluation and Research der FDA in einer Pressemitteilung. „Dieses neue Medikament ist das erste, das die zugrunde liegende Biologie der Erkrankung beeinflusst und Narkolepsie Typ 1 als Ganzes behandelt.“
Die Wirksamkeit und Sicherheit von Orzeyful wurden in zwei randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten 12-Wochen-Studien mit 273 erwachsenen Teilnehmern untersucht. Patienten, die eine Dosis von 2 mg einnahmen, zeigten im Vergleich zu denen, die ein Placebo erhielten, Verbesserungen bei der Fähigkeit, tagsüber wach zu bleiben. Die Patienten berichteten außerdem über deutlich weniger Tagesschläfrigkeit, eine signifikante Verringerung der Kataplexie-Episoden und eine bedeutsame Besserung über das gesamte Spektrum der Narkolepsie-Symptome.
Zu den häufigsten Nebenwirkungen gehörten Schlaflosigkeit, häufigeres Wasserlassen, imperativer Harndrang und erhöhter Speichelfluss, wobei der Anteil der Teilnehmer, die die Behandlung wegen Nebenwirkungen abbrachen, gering war. Orzeyful sollte nicht gleichzeitig mit starken CYP3A-Inhibitoren angewendet werden. Seine Sicherheit und Wirksamkeit sind bei Patienten unter 18 Jahren nicht belegt.
Das Medikament erhielt von der FDA die Breakthrough Therapy Designation und den Priority Review. Orzeyful wurde für die Einstufung nach dem Controlled Substances Act empfohlen und darf nach einer entsprechenden Entscheidung der Drug Enforcement Agency vermarktet werden.