La FDA aprueba Orzeyful, el primer fármaco dirigido a la orexina para la narcolepsia tipo 1
La FDA aprobó Orzeyful (oveporexton), el primer fármaco que actúa sobre la pérdida subyacente de la señalización de la orexina en la narcolepsia tipo 1. En dos ensayos de 12 semanas, el comprimido administrado dos veces al día mejoró el estado de vigilia y redujo la cataplejía en comparación con el placebo.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado la solicitud de Takeda Pharmaceuticals America Inc para los comprimidos de Orzeyful (oveporexton) para el tratamiento de la narcolepsia tipo 1 en adultos, lo que marca la primera vez que un medicamento ha sido aprobado para tratar la enfermedad como un trastorno completo. Orzeyful es el primer fármaco que actúa directamente sobre la pérdida de la señalización de la orexina, que causa la enfermedad. En lugar de enmascarar los síntomas con estimulantes o sedantes, el comprimido oral administrado dos veces al día activa el mismo receptor cerebral que la orexina del propio organismo estimularía normalmente para restaurar la señal faltante.
«Durante demasiado tiempo, las personas con narcolepsia tipo 1 han tenido que controlar una afección neuropsiquiátrica compleja y de por vida con tratamientos que solo abordan partes de ella», declaró en un comunicado el director de la división de psiquiatría del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. «Este nuevo fármaco es el primer medicamento que incide en la biología subyacente de la enfermedad, tratando la narcolepsia tipo 1 en su conjunto».
La eficacia y la seguridad de Orzeyful se evaluaron en dos estudios aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo, de 12 semanas de duración, en los que participaron 273 adultos. Los pacientes que recibieron una dosis de 2 mg mostraron mejoras en su capacidad para permanecer despiertos durante el día en comparación con los que recibieron placebo. Los pacientes también informaron una somnolencia diurna sustancialmente menor, una reducción significativa de los episodios de cataplejía y una mejora significativa en todo el espectro de síntomas de la narcolepsia.
Los efectos secundarios más comunes incluyeron insomnio, aumento de la frecuencia urinaria, urgencia para orinar y aumento de la producción de saliva, aunque la tasa de participantes que interrumpieron el tratamiento debido a los efectos secundarios fue baja. Orzeyful no debe utilizarse al mismo tiempo que los inhibidores potentes de CYP3A. Su seguridad y eficacia no se han establecido en pacientes menores de 18 años.
El fármaco recibió la designación de Terapia Innovadora y Revisión Prioritaria por parte de la FDA. Se ha recomendado que Orzeyful sea sometido a clasificación conforme a la Ley de Sustancias Controladas y podrá comercializarse legalmente después de que la Agencia Antidrogas de Estados Unidos (DEA) emita una decisión de clasificación.