FDA aprova Orzeyful, primeiro medicamento para narcolepsia tipo 1 que tem como alvo a orexina
O FDA aprovou o Orzeyful (oveporexton), o primeiro medicamento a atuar sobre a perda subjacente da sinalização de orexina na narcolepsia tipo 1. Em dois estudos de 12 semanas, o comprimido administrado duas vezes ao dia melhorou o estado de vigília e reduziu a cataplexia em comparação com o placebo.
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o pedido da Takeda Pharmaceuticals America Inc para os comprimidos de Orzeyful (oveporexton) para o tratamento da narcolepsia tipo 1 em adultos, marcando a primeira vez que um medicamento é aprovado para tratar a condição como um transtorno completo. Orzeyful é o primeiro medicamento a funcionar atingindo diretamente a perda da sinalização de orexina, que causa a doença. Em vez de mascarar os sintomas com estimulantes ou sedativos, o comprimido oral administrado duas vezes ao dia ativa o mesmo receptor cerebral que a orexina do próprio corpo estimularia normalmente para restaurar o sinal ausente.
"Por muito tempo, as pessoas com narcolepsia tipo 1 tiveram que lidar com uma condição neuropsiquiátrica complexa e vitalícia com tratamentos que abordam apenas partes dela," afirmou o diretor da divisão de psiquiatria do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos do FDA em um comunicado. "Este novo medicamento é o primeiro que impacta a biologia subjacente da doença, tratando a narcolepsia tipo 1 como um todo."
A eficácia e a segurança do Orzeyful foram avaliadas em dois estudos randomizados, duplo-cegos, controlados por placebo, com duração de 12 semanas, envolvendo 273 adultos. Os pacientes que tomaram uma dose de 2 mg apresentaram melhorias na capacidade de permanecer acordados durante o dia em comparação com aqueles que receberam placebo. Os pacientes também relataram substancialmente menos sonolência diurna, uma redução significativa nos episódios de cataplexia e uma melhora significativa em todo o espectro de sintomas da narcolepsia.
Os efeitos colaterais mais comuns incluíram insônia, aumento da frequência urinária, urgência para urinar e aumento da produção de saliva, embora a taxa de participantes que interromperam o tratamento devido a efeitos colaterais tenha sido baixa. O Orzeyful não deve ser usado ao mesmo tempo que inibidores fortes de CYP3A. Sua segurança e eficácia não foram estabelecidas em pacientes com menos de 18 anos de idade.
O medicamento recebeu a Designação de Terapia Inovadora (Breakthrough Therapy) e a Revisão Prioritária do FDA. O Orzeyful foi recomendado para agendamento sob a Lei de Substâncias Controladas e poderá ser comercializado legalmente após uma decisão de agendamento emitida pela Drug Enforcement Agency (DEA).