La FDA approuve Orzeyful, premier médicament ciblant l'orexine pour la narcolepsie de type 1
La FDA a approuvé Orzeyful (oveporexton), le premier médicament à cibler la perte sous-jacente de signalisation de l'orexine dans la narcolepsie de type 1. Dans deux essais de 12 semaines, le comprimé pris deux fois par jour a amélioré l'éveil et réduit les cataplexies par rapport au placebo.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande de Takeda Pharmaceuticals America Inc pour les comprimés d'Orzeyful (oveporexton) dans le traitement de la narcolepsie de type 1 chez l'adulte, marquant la première fois qu'un médicament est approuvé pour traiter cette affection dans son ensemble. Orzeyful est le premier médicament à agir en ciblant directement la perte de signalisation de l'orexine, qui est à l'origine de la maladie. Plutôt que de masquer les symptômes avec des stimulants ou des sédatifs, ce comprimé oral pris deux fois par jour active le même récepteur cérébral que l'orexine naturelle de l'organisme stimulerait normalement, rétablissant ainsi le signal manquant.
« Pendant trop longtemps, les personnes atteintes de narcolepsie de type 1 ont dû gérer une affection neuropsychiatrique complexe et durable avec des traitements qui n'en traitaient que des fragments », a déclaré le directeur de la division de psychiatrie du Centre d'évaluation et de recherche des médicaments de la FDA dans un communiqué. « Ce nouveau médicament est le premier à agir sur la biologie sous-jacente de la maladie, traitant la narcolepsie de type 1 dans sa globalité. »
L'efficacité et la sécurité d'Orzeyful ont été évaluées dans deux études randomisées, en double aveugle, contrôlées contre placebo, d'une durée de 12 semaines, portant sur 273 adultes. Les patients prenant une dose de 2 mg ont montré des améliorations de leur capacité à rester éveillés pendant la journée par rapport à ceux recevant un placebo. Les patients ont également rapporté significativement moins de somnolence diurne, une réduction importante des épisodes de cataplexie et une amélioration notable sur l'ensemble du spectre des symptômes de la narcolepsie.
Les effets secondaires les plus courants comprenaient l'insomnie, une fréquence urinaire accrue, des envies urgentes d'uriner et une augmentation de la production de salive, bien que le taux d'abandon du traitement en raison d'effets secondaires ait été faible. Orzeyful ne doit pas être utilisé en même temps que de puissants inhibiteurs du CYP3A. Sa sécurité et son efficacité n'ont pas été établies chez les patients de moins de 18 ans.
Le médicament a reçu la désignation de thérapie innovante (Breakthrough Therapy Designation) et un examen prioritaire de la part de la FDA. Orzeyful a été recommandé pour un classement en vertu de la loi sur les substances contrôlées et pourra être commercialisé après une décision de classement rendue par la Drug Enforcement Agency.