体内（in vivo）CAR-T技术与社区化交付拓展癌症治疗可及性
新一代体内（in vivo）CAR-T疗法通过单次注射即可在体内直接生成CAR-T细胞，有望降低现有CAR-T的成本并缩短制造周期。与此同时，得州新法案与社区化交付模式正推动CAR-T走出大型医院，扩大患者获得这类先进细胞治疗的机会。
标题：体内（in vivo）CAR-T技术与社区化交付拓展癌症治疗可及性
标签：CAR-T疗法创新与可及性扩展
摘要：新一代体内（in vivo）CAR-T疗法可通过单次注射实现癌症治疗，而美国得克萨斯州的新立法以及社区化交付模式，正进一步扩大患者获得这项先进细胞治疗的机会。
要点：
- 体内（in vivo）CAR-T疗法可通过单次注射在体内直接改造免疫细胞，无需提取、体外改造并回输患者细胞
- Eli Lilly以24亿美元收购Orna Therapeutics，Bristol-Myers Squibb以15亿美元收购Orbital Therapeutics，以锁定体内（in vivo）CAR-T技术
- The Center for Cancer and Blood Disorders成为得州首批在医院或学术中心之外、由社区医生机构提供CAR-T疗法的实践之一
- 得州众议院法案3057（Texas House Bill 3057）将于2026年1月1日生效，要求大多数商业保险计划覆盖由FDA认证提供者实施的、医学必需的CAR-T疗法
正文： 一种被称为“体内（in vivo）CAR-T”的方法，能够通过单次注射在体内直接改变免疫细胞，近期正在改变癌症治疗市场的格局。该技术省去了复杂流程：从患者体内提取细胞、在体外进行改造处理，再将其回输以激活攻击癌细胞的免疫细胞。
体内（in vivo）CAR-T是将包含遗传信息的“蓝图（mRNA）”装入一种特殊载体（如脂质纳米颗粒），并通过单次注射给药给患者。体内的免疫细胞接收该蓝图后可自行生成CAR-T细胞，从而攻击癌细胞。由于有望解决现有CAR-T疗法被诟病的高成本与漫长生产周期等问题，这项技术正作为可能的“改变游戏规则者”而受到关注。
传统的“第一代CAR-T疗法”需要提取患者细胞，并在“体外（ex vivo）”完成制备。尽管疗效显著，但制造流程过于复杂，至少需要数周才能完成生产，费用高达数亿韩元。此外，其可及性也受限，通常仅能在具备专门设施的大型医院开展。
全球制药公司已加入争夺体内（in vivo）CAR-T技术的竞赛。Eli Lilly近期以24亿美元（约合3万亿韩元）收购生物科技公司Orna Therapeutics。去年10月，Bristol-Myers Squibb以15亿美元（约合2.17万亿韩元）收购正在开发体内（in vivo）CAR-T治疗的生物科技公司Orbital Therapeutics。
本土生物科技公司也在竞相开发相关技术。QurCell正在开发其自有CAR-T疗法“Anvalcell”，并准备提交专利申请。另一家生物科技公司AbClon与一家瑞典公司合作，开始开发“体内（in vivo）CAR-T”平台。目前，他们正在对体内（in vivo）CAR-T候选治疗“AT101”开展II期临床试验（phase 2 clinical trials）。
The Center for Cancer and Blood Disorders是一家独立肿瘤科医疗机构，拥有46名医生，在达拉斯—沃斯堡都会区（Dallas-Fort Worth Metroplex）的22家诊所为患者提供治疗。该机构已启动一项新项目，在其社区化医疗实践中提供嵌合抗原受体T细胞（Chimeric Antigen Receptor T-Cell，CAR-T）治疗。作为得州首批在医院之外提供这一创新疗法的独立执业机构之一，该项目标志着在更贴近患者居住地的癌症中心扩大前沿治疗可及性的重要里程碑。
该由肿瘤科医生主导的项目将显著提升患者获得CAR-T的机会。CAR-T是一种先进的细胞治疗（cellular therapy），利用人体免疫系统对抗癌症。CAR-T疗法通过改造患者的T细胞，使其能够靶向并清除癌细胞，为个体化癌症治疗提供一种前沿路径。
在与Medical City Fort Worth Hospital合作下，该中心正在为其首位CAR-T患者提供治疗：一名62岁的Bowie男性，罹患B细胞淋巴瘤（B-Cell Lymphoma）。该中心的CAR-T照护交付模式，使中心的医生门诊与当地医院之间能够实现无缝监测与照护协同，保障患者安全并改善治疗结局。
该项目的启动紧随得州保险法的关键变化之后。近期颁布的得州法律House Bill 3057旨在提高全州更多癌症患者获得潜在治愈性治疗的机会。该法案规定：对在得州于2026年1月1日及之后交付、签发或续保的大多数全额承保与商业保险计划，必须为在计划网络内由FDA认证提供者实施的、医学必需的CAR-T疗法提供保障。该法案由众议员Brooks Landgraf与参议员Kevin Sparks共同提出；参议员Adam Hinojosa在州参议院共同联署。
在HB 3057生效之前，癌症中心若要让保险方覆盖该治疗，必须获得细胞治疗认证基金会（Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy，FACT）一项昂贵且复杂的认证——尽管FACT并非美国食品药品监督管理局（U.S. Food and Drug Administration）的要求。通过取消对FACT认证的要求，该法律为社区中心将CAR-T疗法带到更贴近患者家门口创造了更多机会。