尽管可及性受限，CAR T细胞疗法在多发性骨髓瘤中展现前景

CAR T细胞疗法已成为复发或难治性多发性骨髓瘤患者的一种颇具前景的治疗策略。临床试验显示，其缓解率接近98%，且部分患者的无进展生存期可持续数年。该类疗法于2021年首次获批用于多发性骨髓瘤，当时靶向B细胞成熟抗原（B-cell maturation antigen）的CAR T细胞疗法获得授权。

2024年，Food and Drug Administration取消了该治疗在获取方面的部分障碍，以提高患者可及性。CAR T细胞疗法通过基因改造细胞来对抗癌症。其流程包括采集白细胞、进行基因改造，并将其回输体内以攻击癌细胞。完成一次治疗大约需要2至3个月。

尽管结果令人鼓舞，CAR T细胞疗法目前仍仅在具备处理其复杂给药流程及潜在不良反应能力的专科中心开展。研究人员分析了University of California Health Data Warehouse的电子健康记录数据。该数据库是一个大型临床数据存储库，覆盖多个学术医疗中心的超过900万名患者。这项回顾性研究纳入了2012年至2025年间在University of California旗下机构接受医疗服务、被诊断为多发性骨髓瘤且至少接受过1种癌症治疗的12,000多名成人。

在该人群中，仅有320名患者（约2.6%）接受了CAR T细胞疗法。在某些学术中心接受治疗的患者更可能获得该疗法，提示机构基础设施或转诊模式的差异可能在决定可及性方面发挥重要作用。尤其是，有2个站点主要作为专科转诊中心运行，其CAR T细胞疗法使用率高于一个提供更广泛的初级与专科医疗服务组合的站点。

在对疾病严重程度、保险状况及社会经济指标进行调整后，与白人患者相比，黑人或非裔美国患者接受CAR T细胞疗法的几率显著更低（OR，0.33；95% CI，0.17-0.62）。研究人员指出，这些差异不太可能反映治疗适应证方面的生物学差异，而更可能指向影响可及性的系统性因素。

研究人员写道：“我们的研究结果提示，CAR-T治疗接受情况的差异可能反映的是创新疗法可及性的不公平，而非临床适用性的差异。”他们同时指出，尽管种族在分析中是重要因素，但研究结果很可能代表了更广泛的医疗服务交付系统因素，其中包括对医疗体系的信任。

疾病负担同样会影响治疗决策。具有更多提示多发性骨髓瘤进展更晚期的特征（如高钙血症、肾衰竭、贫血或骨病）的患者，更可能接受CAR T细胞疗法（OR，1.43；95% CI，1.27-1.62）。这些发现提示，临床医生可能会优先将CAR T细胞疗法用于病情更具侵袭性或症状更明显的患者。

结果还显示，部分看似符合CAR T细胞疗法条件的患者，其病历中并无关于该选择的记录性讨论。这一模式在黑人、亚裔或太平洋岛裔患者中更为常见。尽管研究无法判断是否存在讨论但未记录的情况，这些发现提示在沟通、转诊路径或记录规范方面可能存在缺口。

一项研究发布的最新长期数据表明，CARVYKTI（该疗法的一种）不仅能减缓疾病进展，还能帮助患者延长生存期。根据临床观察，“从历史上看，这类患者的结局相当不佳，平均生存期不足一年。”该疗法利用患者自身免疫细胞来对抗癌细胞。

当传统抗癌治疗不再有效时，CARVYKTI可作为多发性骨髓瘤患者的一种选择。该疗法获批已3年，被誉为重大的医学突破。在美国，接近200,000人患有多发性骨髓瘤。这是一种由于某类白细胞失控增殖而发生的癌症，可导致血细胞计数偏低、骨骼与钙代谢问题、频繁感染以及肾损伤。

作者提醒，该研究存在若干局限性。2021年至2025年间CAR T细胞疗法适应证及治疗实践的变化可能会影响使用模式；分析使用的是社区层面的社会经济数据，而非个体层面的经济或社会障碍指标。此外，对临床记录的审阅仅限于1家机构且患者样本相对较小。