BioMarin 2026年第二季度营收增长20%至9.9亿美元；VOXZOGO软骨发育不良补充新药申请已递交
BioMarin公布2026年第二季度营收为9.9亿美元，同比增长20%，并上调了业绩指引。公司已提交VOXZOGO治疗软骨发育不良的补充新药申请，并推进BMN 333、BMN 820和BMN 351的研发。
BioMarin Pharmaceutical Inc.（纳斯达克：BMRN）公布2026年第二季度总营收为9.9亿美元，同比增长20%，并上调了2026年全年总营收、VOXZOGO及非GAAP摊薄每股收益的指引。GALAFOLD和POMBILITI + OPFOLDA的加入，加上成本协同效应，预计将在本世纪30年代中期之前加速营收增长、非GAAP摊薄每股收益增值、非GAAP营业利润率扩大以及经营现金流增长。全球强劲需求促使公司将2026年全年VOXZOGO营收指引上调至至少10亿美元。
BioMarin近期已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了VOXZOGO治疗软骨发育不良的补充新药申请（sNDA）。若获批准，VOXZOGO将成为首个针对软骨发育不良的靶向疗法，有望于2027年上市。公司计划在第三季度财报更新中提供该申请状态的最新信息。5月，VOXZOGO在软骨发育不良儿童患者中的III期CANOPY-HCH-3研究达到了主要终点，第52周的年化生长速度较安慰剂有统计学显著增加（LS平均差+2.33厘米/年，p<0.0001），同时站立身高、身高Z评分以及关键次要终点臂展也有显著改善。完整的III期数据将在9月举行的欧洲儿科内分泌学会年会上以最新口头报告形式分享。6月在内分泌学会年会上，一项由研究者发起的VOXZOGO II期三年扩展研究（纳入13名软骨发育不良儿童）显示生长持续改善且安全性良好；平均年化生长速度从基线的4.27厘米/年增至第1年的7.24厘米/年（p<0.001），并在第3年仍高于基线，平均身高标准差评分在三年内改善了0.72。
同样在ENDO 2026上，BioMarin的BMN 333（用于软骨发育不全的长效C型利钠肽）I期数据显示，持续暴露支持每周给药，且耐受性良好，最高剂量下的游离CNP暴露量是另一种长效CNP药物的13倍以上。II/III期研究正在进行患者入组，预计2027年公布数据更新。7月，FDA受理了BioMarin提交的VOXZOGO用于软骨发育不全儿童患者的补充新药申请，处方药用户付费法案（PDUFA）目标行动日期为2027年2月28日。第二季度，欧洲委员会批准PALYNZIQ用于12岁及以上苯丙酮尿症（PKU）青少年。PALYNZIQ是唯一一种能使PKU患者达到生理性苯丙氨酸水平并减少饮食限制的疗法，无论病情严重程度如何。
本季度，BioMarin新增了BMN 820（原DMX-200），这是一种用于局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）的首创口服CCR2抑制剂，BioMarin拥有其在美国的独家商业化权利。BMN 820有潜力治疗广泛的FSGS患者群体，无论是否伴有肾病综合征，其在美国的总可治疗患者人数约为30,000人。III期ACTION 3试验正在进行中，关键数据预计于2028年公布。BMN 351是BioMarin用于杜氏肌营养不良症的I/II期候选药物，目前仍在开发中，公司预计将在年底前提供项目更新。
截至2026年3月31日的第一季度，BioMarin报告总营收为7.66亿美元，同比增长。公司已将2026年全年总营收指引上调至38.25亿至39.25亿美元之间，按中点计算同比增长20%，反映在完成对Amicus Therapeutics的收购后，GALAFOLD和POMBILITI + OPFOLDA加入其商业组合。2月，美国FDA批准PALYNZIQ用于12岁及以上苯丙酮尿症青少年患者，该批准基于III期PEGASUS数据，并因包括过敏反应在内的免疫介导安全风险而实施REMS计划。3月，BMN 351的初步I/II期数据显示，在6 mg/kg和9 mg/kg剂量队列中，第25周活检显示肌营养不良蛋白表达呈剂量依赖性增加。4月，BMN 333的注册性II/III期研究入组了首例患者，BioMarin还向美国FDA提交了VOXZOGO治疗软骨发育不全的补充新药申请，以寻求全面批准。在儿科内分泌学会年会上公布的长期VOXZOGO数据显示，5岁后开始接受VOXZOGO治疗的儿童，治疗6年后平均身高增长+10.60厘米，治疗8年后增长+13.59厘米（两者p<0.0001），与自然史数据相比。