BioMarin aumenta sus ingresos un 20% en el 2T 2026, hasta 990 millones de dólares, y presenta sNDA de VOXZOGO para hipocondroplasia

BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) registró unos ingresos totales de 990 millones de dólares en el segundo trimestre de 2026, lo que supone un aumento interanual del 20%, y elevó sus previsiones para el conjunto de 2026 en cuanto a ingresos totales, VOXZOGO y beneficio por acción diluido no GAAP. Se espera que la incorporación de GALAFOLD y POMBILITI + OPFOLDA, junto con las sinergias de costes, acelere el crecimiento de los ingresos, el aumento del BPA diluido no GAAP, la expansión del margen operativo no GAAP y el flujo de caja operativo hasta mediados de la década de 2030. La fuerte demanda mundial llevó a la compañía a elevar sus previsiones de ingresos para VOXZOGO en 2026 a al menos 1.000 millones de dólares.

BioMarin presentó recientemente una solicitud de nuevo fármaco suplementaria (sNDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para la aprobación de VOXZOGO en el tratamiento de la hipocondroplasia. Si se aprueba, VOXZOGO sería la primera terapia dirigida contra la hipocondroplasia, con un posible lanzamiento en 2027. La compañía tiene previsto ofrecer una actualización sobre el estado de la solicitud en el marco de sus resultados del tercer trimestre. En mayo, el estudio de fase 3 CANOPY-HCH-3 de VOXZOGO en niños con hipocondroplasia cumplió su objetivo principal, con un aumento estadísticamente significativo de la velocidad de crecimiento anualizada en la semana 52 frente a placebo (diferencia de medias por mínimos cuadrados de +2,33 cm/año, p<0,0001), junto con mejoras significativas en la estatura de pie, la puntuación Z de la talla y el objetivo secundario clave de envergadura de brazos. El conjunto completo de datos de la fase 3 se compartirá en una presentación oral de última hora en la reunión anual de la Sociedad Europea de Endocrinología Pediátrica en septiembre. En la reunión anual de la Sociedad de Endocrinología en junio, un estudio de extensión de fase 2 patrocinado por investigadores de tres años de VOXZOGO en 13 niños con hipocondroplasia mostró mejoras sostenidas del crecimiento con un perfil de seguridad favorable; la velocidad de crecimiento anualizada media aumentó de 4,27 cm/año al inicio a 7,24 cm/año en el primer año (p<0,001) y se mantuvo por encima del valor inicial hasta el tercer año, con una mejora de la puntuación de desviación estándar de la talla media de 0,72 en los tres años.

También en ENDO 2026, los datos de fase 1 de BMN 333, el péptido natriurético tipo C de acción prolongada de BioMarin para la acondroplasia, demostraron una exposición sostenida que respalda la administración semanal y fue bien tolerado, con una exposición a CNP libre en la dosis más alta más de 13 veces superior a la de otro agente CNP de acción prolongada. El estudio de fase 2/3 está reclutando pacientes, y se espera una actualización de datos en 2027. En julio, la FDA aceptó la solicitud de nuevo fármaco suplementaria de BioMarin para la aprobación total de VOXZOGO en niños con acondroplasia, con una fecha de acción prevista según la Ley de Tasas de Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 28 de febrero de 2027. En el segundo trimestre, la Comisión Europea aprobó PALYNZIQ para adolescentes de 12 años en adelante con fenilcetonuria. PALYNZIQ es la única terapia que permite a las personas con PKU alcanzar niveles fisiológicos de fenilalanina (Phe) al tiempo que reduce las restricciones dietéticas, independientemente de la gravedad.

Durante el trimestre, BioMarin incorporó BMN 820 (anteriormente DMX-200), un inhibidor oral de CCR2 de primera clase para la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS) del que posee derechos exclusivos de comercialización en EE. UU. BMN 820 tiene el potencial de tratar a una amplia población con FSGS, independientemente del estado de síndrome nefrótico, y representa una población total de pacientes abordable en EE. UU. de aproximadamente 30.000. El ensayo de fase 3 ACTION 3 está en curso, con datos fundamentales esperados en 2028. BMN 351, el candidato de fase 1/2 de BioMarin para la distrofia muscular de Duchenne, continuó su desarrollo, y la compañía espera ofrecer una actualización del programa a finales de año.

En el primer trimestre finalizado el 31 de marzo de 2026, BioMarin registró unos ingresos totales de 766 millones de dólares, lo que supone un aumento interanual. La compañía elevó sus previsiones de ingresos totales para 2026 a entre 3.825 y 3.925 millones de dólares, lo que representa una tasa de crecimiento acelerada del 20% interanual en el punto medio, reflejando la incorporación de GALAFOLD y POMBILITI + OPFOLDA a su cartera comercial tras la finalización de la adquisición de Amicus Therapeutics. En febrero, la FDA de EE. UU. aprobó PALYNZIQ para adolescentes de 12 años en adelante con fenilcetonuria, tras los datos de la fase 3 PEGASUS y bajo un programa REMS debido a riesgos de seguridad inmunomediados, incluida la anafilaxia. En marzo, los datos iniciales de fase 1/2 de BMN 351 mostraron aumentos dependientes de la dosis en la expresión de distrofina en la biopsia de la semana 25 tanto en las cohortes de 6 como de 9 mg/kg. En abril, se enroló al primer paciente en el estudio de fase 2/3 de registro de BMN 333, y BioMarin presentó su solicitud de nuevo fármaco suplementaria en EE. UU. para la aprobación total de VOXZOGO en acondroplasia. Los datos a largo plazo de VOXZOGO presentados en la reunión anual de la Sociedad de Endocrinología Pediátrica mostraron que los niños que iniciaron el tratamiento con VOXZOGO después de los 5 años lograron ganancias medias de talla de +10,60 cm después de seis años y +13,59 cm (p<0,0001 en ambos casos) después de ocho años de tratamiento, en comparación con los datos de historia natural.