BioMarin : chiffre d'affaires du T2 2026 en hausse de 20 % à 990 M$ ; sNDA déposée pour VOXZOGO dans l'hypochondroplasie

BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : BMRN) a annoncé un chiffre d'affaires total de 990 millions de dollars au deuxième trimestre 2026, en hausse de 20 % sur un an, et a relevé ses prévisions pour l'exercice 2026 concernant le chiffre d'affaires total, VOXZOGO et le bénéfice dilué par action non-GAAP. L'ajout de GALAFOLD et de POMBILITI + OPFOLDA, avec des synergies de coûts, devrait accélérer la croissance du chiffre d'affaires, l'accrétion du BPA dilué non-GAAP, l'expansion de la marge opérationnelle non-GAAP et les flux de trésorerie opérationnels jusqu'au milieu des années 2030. La forte demande mondiale a conduit la société à relever ses prévisions de chiffre d'affaires annuel pour VOXZOGO à au moins 1 milliard de dollars en 2026.

BioMarin a récemment soumis une demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour l'approbation de VOXZOGO dans le traitement de l'hypochondroplasie. Si elle est approuvée, VOXZOGO serait la première thérapie ciblée de l'hypochondroplasie, avec un lancement potentiel en 2027. La société prévoit de fournir une mise à jour sur le statut de la demande dans le cadre de ses résultats du troisième trimestre. En mai, l'étude de phase 3 CANOPY-HCH-3 de VOXZOGO chez des enfants atteints d'hypochondroplasie a atteint son critère principal, avec une augmentation statistiquement significative de la vitesse de croissance annualisée à la semaine 52 par rapport au placebo (différence moyenne des moindres carrés +2,33 cm/an, p<0,0001), ainsi que des améliorations significatives de la taille debout, du score Z de taille et du critère secondaire clé qu'est l'envergure des bras. L'ensemble des données de la phase 3 sera présenté lors d'une présentation orale de dernière minute au congrès annuel de la Société européenne d'endocrinologie pédiatrique en septembre. Lors du congrès annuel de l'Endocrine Society en juin, une étude d'extension de phase 2 sur trois ans, menée par des investigateurs, portant sur 13 enfants atteints d'hypochondroplasie traités par VOXZOGO a montré des améliorations soutenues de la croissance avec un profil de sécurité favorable ; la vitesse de croissance annualisée moyenne est passée de 4,27 cm/an à l'inclusion à 7,24 cm/an à un an (p<0,001) et est restée au-dessus de la valeur initiale jusqu'à la troisième année, avec une amélioration moyenne du score de déviation standard de la taille de 0,72 sur les trois ans.

Toujours à l'ENDO 2026, les données de phase 1 pour BMN 333, le peptide natriurétique de type C à action prolongée de BioMarin pour l'achondroplasie, ont démontré une exposition soutenue permettant une administration hebdomadaire et ont été bien tolérées, avec une exposition au CNP libre à la dose la plus élevée plus de 13 fois supérieure à celle d'un autre agent CNP à action prolongée. L'étude de phase 2/3 est en cours de recrutement, avec une mise à jour des données attendue en 2027. En juillet, la FDA a accepté la demande supplémentaire de nouveau médicament de BioMarin pour une approbation complète de VOXZOGO chez les enfants atteints d'achondroplasie, avec une date d'action cible au titre de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) fixée au 28 février 2027. Au deuxième trimestre, la Commission européenne a approuvé PALYNZIQ pour les adolescents de 12 ans et plus atteints de phénylcétonurie. PALYNZIQ est la seule thérapie qui permet aux personnes atteintes de PCU d'atteindre des niveaux physiologiques de Phe tout en réduisant les restrictions alimentaires, quelle que soit la gravité.

Au cours du trimestre, BioMarin a ajouté BMN 820 (anciennement DMX-200), un inhibiteur oral de CCR2 de première classe pour la glomérulosclérose segmentaire et focale, pour lequel elle détient les droits exclusifs de commercialisation aux États-Unis. BMN 820 a le potentiel de traiter une large population atteinte de GSF, indépendamment du statut de syndrome néphrotique, et représente une population de patients totale adressable aux États-Unis d'environ 30 000 personnes. L'essai de phase 3 ACTION 3 est en cours, avec des données pivots attendues en 2028. BMN 351, le candidat de phase 1/2 de BioMarin pour la dystrophie musculaire de Duchenne, a poursuivi son développement, et la société prévoit de fournir une mise à jour du programme d'ici la fin de l'année.

Pour le premier trimestre clos le 31 mars 2026, BioMarin a déclaré un chiffre d'affaires total de 766 millions de dollars, en hausse sur un an. La société a relevé ses prévisions de chiffre d'affaires total pour l'exercice 2026 à un niveau compris entre 3,825 milliards et 3,925 milliards de dollars, ce qui représente un taux de croissance accéléré de 20 % sur un an au point médian, reflétant l'ajout de GALAFOLD et de POMBILITI + OPFOLDA à son portefeuille commercial après la finalisation de l'acquisition d'Amicus Therapeutics. En février, la FDA américaine a approuvé PALYNZIQ pour les adolescents de 12 ans et plus atteints de phénylcétonurie, sur la base des données de phase 3 PEGASUS et dans le cadre d'un programme REMS en raison de risques de sécurité d'origine immunitaire, notamment l'anaphylaxie. En mars, les premières données de phase 1/2 pour BMN 351 ont montré des augmentations dose-dépendantes de l'expression de la dystrophine à la biopsie de la semaine 25 dans les cohortes de 6 et 9 mg/kg. En avril, le premier patient a été inclus dans l'étude de phase 2/3 d'enregistrement de BMN 333, et BioMarin a soumis sa demande supplémentaire de nouveau médicament aux États-Unis pour une approbation complète de VOXZOGO dans l'achondroplasie. Les données à long terme de VOXZOGO présentées au congrès annuel de la Pediatric Endocrine Society ont montré que les enfants ayant commencé le traitement par VOXZOGO après l'âge de 5 ans ont obtenu des gains de taille moyens de +10,60 cm après six ans et de +13,59 cm (p<0,0001 pour les deux) après huit ans de traitement, par rapport aux données d'histoire naturelle.