BioMarin、2026年第2四半期売上高は20%増の9億9,000万ドル、VOXZOGO軟骨低形成症の追加申請を提出
BioMarinは2026年第2四半期の売上高が9億9,000万ドル（前年同期比20%増）と報告し、ガイダンスを引き上げた。さらに、軟骨低形成症を対象としたVOXZOGOの追加申請（sNDA）を提出し、BMN 333、BMN 820、BMN 351の開発を進めた。
BioMarin Pharmaceutical Inc.（NASDAQ: BMRN）は、2026年第2四半期の総売上高が9億9,000万ドル（前年同期比20%増）となったと報告し、総売上高、VOXZOGO、および非GAAPベースの希薄化後1株当たり利益の2026年通期ガイダンスを引き上げた。GALAFOLDとPOMBILITI + OPFOLDAの追加とコスト相乗効果により、2030年代半ばまで売上高成長、非GAAPベースの希薄化後EPSの増加、非GAAPベースの営業利益率の拡大、および営業キャッシュフローの加速が期待される。世界的な需要が旺盛なことから、同社は2026年のVOXZOGO通期売上高ガイダンスを最低10億ドルに引き上げた。
BioMarinは最近、軟骨低形成症の治療を目的としたVOXZOGOの承認を求めて、米国食品医薬品局（FDA）に追加新薬申請（sNDA）を提出した。承認されれば、VOXZOGOは軟骨低形成症に対する初の標的治療薬となり、2027年の発売が期待される。同社は、第3四半期の決算発表に合わせて申請状況を更新する予定である。5月には、軟骨低形成症の小児を対象としたVOXZOGOの第3相CANOPY-HCH-3試験が主要評価項目を達成し、プラセボと比較して52週時の年間成長速度が統計的に有意に増加した（LS平均差+2.33cm/年、p<0.0001）。さらに、立位身長、身長Zスコア、主要な副次評価項目である腕幅でも有意な改善が認められた。第3相試験の完全なデータセットは、9月に開催される欧州小児内分泌学会年次総会で、Late-Breaking口演として発表される予定である。6月の米国内分泌学会年次総会では、軟骨低形成症の小児13人を対象としたVOXZOGOの第2相試験（治験責任医師主導）の3年間延長試験で、成長の持続的な改善と良好な安全性プロファイルが示された。平均年間成長速度はベースラインの4.27cm/年から1年目には7.24cm/年（p<0.001）に増加し、3年目までベースラインを上回り、平均身長標準偏差スコアは3年間で0.72改善した。
またENDO 2026では、BioMarinの軟骨無形成症を対象とした長時間作用型C型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）であるBMN 333の第1相データが、週1回投与を裏付ける持続的な曝露を示し、忍容性も良好であった。最高用量での遊離CNP曝露量は、別の長時間作用型CNP薬の13倍以上であった。第2/3相試験は現在患者登録を進めており、2027年にデータ更新が予定されている。7月には、FDAは軟骨無形成症の小児におけるVOXZOGOの完全承認を目的としたBioMarinの追加新薬申請を受理し、処方薬使用者料法（PDUFA）に基づく目標日は2027年2月28日となった。第2四半期には、欧州委員会がフェニルケトン尿症の12歳以上の青年を対象にPALYNZIQを承認した。PALYNZIQは、重症度にかかわらず、PKU患者が食事制限を減らしながら生理的フェニルアラニン（Phe）レベルに到達することを可能にする唯一の治療薬である。
当四半期中に、BioMarinは、巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）を対象としたファーストインクラスの経口CCR2阻害薬であるBMN 820（旧DMX-200）を追加した。同社はこの薬剤について米国での独占的商業化権を保有している。BMN 820は、ネフローゼ症候群の有無にかかわらず、幅広いFSGS患者集団を治療する可能性があり、米国における総対処可能患者数は約3万人とされる。第3相ACTION 3試験は進行中で、主要なデータは2028年に得られる見込みである。BioMarinのデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした第1/2相候補薬BMN 351は開発を継続しており、同社は年度末までにプログラム更新を提供する見込みである。
2026年3月31日に終了した第1四半期について、BioMarinは総売上高7億6,600万ドル（前年同期比増）を報告した。同社は2026年通期の総売上高ガイダンスを38億2,500万ドル～39億2,500万ドルに引き上げた。これは中間値で前年同期比20%の成長加速に相当し、Amicus Therapeuticsの買収完了後にGALAFOLDとPOMBILITI + OPFOLDAが商業ポートフォリオに加わったことを反映している。2月には、米国FDAが、フェニルケトン尿症の12歳以上の青年を対象にPALYNZIQを承認した。これは第3相PEGASUS試験のデータに基づき、アナフィラキシーを含む免疫介在性の安全性リスクのためREMSプログラムの下で承認された。3月には、BMN 351の初期第1/2相データが、6mg/kgおよび9mg/kgの両用量コホートにおいて、第25週の生検でジストロフィン発現の用量依存的な増加を示した。4月には、BMN 333の承認取得を目的とした第2/3相試験で最初の患者が登録され、BioMarinは軟骨無形成症を適応とするVOXZOGOの完全承認を求める米国での追加新薬申請を提出した。小児内分泌学会年次総会で発表されたVOXZOGOの長期データでは、5歳以降にVOXZOGO治療を開始した小児は、自然歴データと比較して、治療6年後に平均身長+10.60cm、8年後に+13.59cm（いずれもp<0.0001）の身長獲得を達成した。