BioMarin Q2 2026: Umsatz steigt um 20 % auf 990 Mio. USD; sNDA für VOXZOGO bei Hypochondroplasie eingereicht
BioMarin meldete für das zweite Quartal 2026 einen Umsatz von 990 Millionen US-Dollar, ein Anstieg von 20 % gegenüber dem Vorjahr, und hob die Prognose an. Das Unternehmen reichte einen ergänzenden Zulassungsantrag (sNDA) für VOXZOGO bei Hypochondroplasie ein und trieb die Entwicklung von BMN 333, BMN 820 und BMN 351 voran.
BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) meldete für das zweite Quartal 2026 Gesamteinnahmen von 990 Millionen US-Dollar, ein Anstieg von 20 % gegenüber dem Vorjahr, und hob die Prognose für das Gesamtjahr 2026 für Gesamteinnahmen, VOXZOGO und den verwässerten Non-GAAP-Gewinn je Aktie an. Die Hinzunahme von GALAFOLD und POMBILITI + OPFOLDA mit Kostensynergien dürfte das Umsatzwachstum, die Non-GAAP-Verwässerung des Gewinns je Aktie, die Ausweitung der Non-GAAP-Betriebsmarge und den operativen Cashflow bis Mitte der 2030er-Jahre beschleunigen. Aufgrund der starken weltweiten Nachfrage hob das Unternehmen die Jahresprognose für VOXZOGO auf mindestens 1 Milliarde US-Dollar im Jahr 2026 an.
BioMarin hat kürzlich bei der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA einen ergänzenden Antrag auf Zulassung (sNDA) für VOXZOGO zur Behandlung der Hypochondroplasie eingereicht. Falls zugelassen, wäre VOXZOGO die erste gezielte Therapie für Hypochondroplasie, mit einem möglichen Marktstart 2027. Das Unternehmen plant, im Rahmen seiner Ergebnisbekanntgabe für das dritte Quartal über den Status des Antrags zu informieren. Im Mai erreichte die Phase-3-Studie CANOPY-HCH-3 mit VOXZOGO bei Kindern mit Hypochondroplasie ihren primären Endpunkt: Die annualisierte Wachstumsgeschwindigkeit war nach 52 Wochen gegenüber Placebo statistisch signifikant erhöht (LS-Mittelwertdifferenz +2,33 cm/Jahr, p<0,0001), ebenso wie die Körperhöhe, der Höhen-Z-Score und der wichtigste sekundäre Endpunkt Armspannweite. Die vollständigen Phase-3-Daten werden im September als verspäteter mündlicher Vortrag auf der Jahrestagung der Europäischen Gesellschaft für Pädiatrische Endokrinologie präsentiert. Auf der Jahrestagung der Endocrine Society im Juni zeigte eine von Prüfärzten initiierte dreijährige Verlängerungsstudie der Phase 2 mit VOXZOGO bei 13 Kindern mit Hypochondroplasie anhaltende Wachstumsverbesserungen bei günstigem Sicherheitsprofil; die mittlere annualisierte Wachstumsgeschwindigkeit stieg von 4,27 cm/Jahr zu Studienbeginn auf 7,24 cm/Jahr nach einem Jahr (p<0,001) und blieb bis zum dritten Jahr über dem Ausgangswert, wobei sich der mittlere Höhen-SDS über die drei Jahre um 0,72 verbesserte.
Ebenfalls auf dem ENDO 2026 zeigten Phase-1-Daten für BMN 333, das lang wirkende C-Typ-natriuretische-Peptid von BioMarin für Achondroplasie, eine anhaltende Exposition, die eine wöchentliche Dosierung unterstützt, sowie eine gute Verträglichkeit; die freie CNP-Exposition war bei der höchsten Dosis mehr als 13-mal so hoch wie bei einem anderen lang wirkenden CNP-Wirkstoff. Die Phase-2/3-Studie rekrutiert derzeit, mit einem Datenupload wird 2027 gerechnet. Im Juli akzeptierte die FDA BioMarins ergänzenden Zulassungsantrag für die Vollzulassung von VOXZOGO bei Kindern mit Achondroplasie, mit einem PDUFA-Zieldatum vom 28. Februar 2027. Im zweiten Quartal erteilte die Europäische Kommission die Zulassung für PALYNZIQ für Jugendliche ab 12 Jahren mit Phenylketonurie. PALYNZIQ ist die einzige Therapie, die es Menschen mit PKU ermöglicht, physiologische Phe-Spiegel zu erreichen und gleichzeitig die diätetischen Einschränkungen zu reduzieren – unabhängig vom Schweregrad.
Im Laufe des Quartals fügte BioMarin BMN 820 (ehemals DMX-200) hinzu, einen erstklassigen oralen CCR2-Inhibitor für fokal-segmentale Glomerulosklerose, für den das Unternehmen die exklusiven US-Vermarktungsrechte besitzt. BMN 820 hat das Potenzial, eine breite FSGS-Population zu behandeln, unabhängig vom nephrotischen Syndrom-Status, und repräsentiert eine gesamte adressierbare US-Patientenpopulation von etwa 30.000. Die Phase-3-Studie ACTION 3 läuft, mit entscheidenden Daten wird 2028 gerechnet. BMN 351, BioMarins Phase-1/2-Kandidat für Duchenne-Muskeldystrophie, wurde weiterentwickelt; das Unternehmen erwartet, bis zum Jahresende ein Update zum Programm zu geben.
Für das am 31. März 2026 endende erste Quartal meldete BioMarin Gesamteinnahmen von 766 Millionen US-Dollar, ein Anstieg gegenüber dem Vorjahr. Das Unternehmen hob die Jahresprognose 2026 für die Gesamteinnahmen auf 3,825 bis 3,925 Milliarden US-Dollar an, was einer beschleunigten Wachstumsrate von 20 % gegenüber dem Vorjahr am Mittelpunkt entspricht, und spiegelt die Hinzunahme von GALAFOLD und POMBILITI + OPFOLDA in das kommerzielle Portfolio nach Abschluss der Übernahme von Amicus Therapeutics wider. Im Februar erteilte die US-FDA die Zulassung für PALYNZIQ für Jugendliche ab 12 Jahren mit Phenylketonurie, basierend auf den Phase-3-PEGASUS-Daten und unter einem REMS-Programm aufgrund immunvermittelter Sicherheitsrisiken einschließlich Anaphylaxie. Im März zeigten erste Phase-1/2-Daten für BMN 351 dosisabhängige Anstiege der Dystrophin-Expression in der Biopsie nach 25 Wochen sowohl in der 6-mg/kg- als auch in der 9-mg/kg-Kohorte. Im April wurde der erste Patient in die zulassungsrelevante Phase-2/3-Studie zu BMN 333 aufgenommen, und BioMarin reichte seinen ergänzenden Zulassungsantrag bei der US-FDA für die Vollzulassung von VOXZOGO bei Achondroplasie ein. Langzeitdaten zu VOXZOGO, die auf der Jahrestagung der Pediatric Endocrine Society präsentiert wurden, zeigten, dass Kinder, die die Behandlung mit VOXZOGO nach dem 5. Lebensjahr begannen, im Vergleich zu Daten aus der natürlichen Krankheitsgeschichte mittlere Größengewinne von +10,60 cm nach sechs Jahren und +13,59 cm (p<0,0001 für beide) nach acht Jahren erzielten.