바이오마린, 2026년 2분기 매출 9억 9,000만 달러로 20% 증가… VOXZOGO 연골무형성증 sNDA 제출

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical Inc.) (NASDAQ: BMRN)은 2026년 2분기 총매출이 전년 동기 대비 20% 증가한 9억 9,000만 달러를 기록했으며, 총매출, VOXZOGO 및 비일반회계기준(non-GAAP) 희석주당순이익에 대한 2026년 연간 가이던스를 상향 조정했다. GALAFOLD 및 POMBILITI + OPFOLDA의 추가와 비용 시너지 효과로 2030년대 중반까지 매출 성장, non-GAAP 희석 EPS 증대, non-GAAP 영업이익률 확대 및 영업현금흐름이 가속화될 것으로 예상된다. 전 세계적인 강력한 수요에 힘입어 회사는 2026년 VOXZOGO 연간 매출 가이던스를 최소 10억 달러로 상향 조정했다.

바이오마린은 최근 미국 식품의약국(FDA)에 연골무형성증(hypochondroplasia) 치료를 위한 VOXZOGO 승인을 위한 보충 신약 신청서(sNDA)를 제출했다. 승인되면 VOXZOGO는 연골무형성증 최초의 표적 치료제가 되며, 2027년 출시가 가능할 전망이다. 회사는 3분기 실적 발표의 일환으로 신청 상태에 대한 업데이트를 제공할 계획이다. 지난 5월, 연골무형성증 아동을 대상으로 한 VOXZOGO의 3상 CANOPY-HCH-3 연구는 52주차에 위약 대비 연간 성장 속도(annualized growth velocity)가 통계적으로 유의하게 증가하며(최소제곱 평균 차이 +2.33 cm/년, p<0.0001) 1차 평가변수를 충족했으며, 서 있는 키, 키 Z-점수 및 주요 2차 평가변수인 팔 길이(arm span)에서도 유의한 개선을 보였다. 전체 3상 데이터는 9월 유럽소아내분비학회(ESPE) 연례 학술대회에서 늦은 발표(late-breaking oral presentation)로 공유될 예정이다. 6월 내분비학회(ENDO) 연례 학술대회에서, 연골무형성증 아동 13명을 대상으로 한 VOXZOGO의 2상 연구자 주도 3년 연장 연구는 성장 개선이 지속되고 안전성 프로파일이 양호함을 보여주었다. 평균 연간 성장 속도는 기준치 4.27 cm/년에서 1년차 7.24 cm/년으로 증가했으며(p<0.001), 3년차까지 기준치 이상을 유지했고, 평균 키 표준편차 점수는 3년 동안 0.72 개선되었다.

또한 ENDO 2026에서는 연골무형성증 치료를 위한 바이오마린의 지속성 C형 나트륨이뇨펩티드(CNP)인 BMN 333의 1상 데이터가 주 1회 투여를 지지하는 지속적인 노출을 입증했고 내약성이 우수했으며, 최고 용량에서 유리 CNP 노출이 다른 지속성 CNP 제제의 13배 이상이었다. 2/3상 연구는 현재 환자 모집 중이며, 2027년 데이터 업데이트가 예상된다. 7월, FDA는 연골무형성증 아동 대상 VOXZOGO의 완전 승인을 위한 바이오마린의 보충 신약 신청을 접수했으며, 처방의약품신청자수수료법(PDUFA) 목표 조치일은 2027년 2월 28일이다. 2분기 동안 유럽연합 집행위원회(European Commission)는 페닐케톤뇨증(PKU)이 있는 12세 이상 청소년을 대상으로 PALYNZIQ를 승인했다. PALYNZIQ는 중증도와 관계없이 PKU 환자가 식이 제한을 줄이면서 생리적 Phe 수치에 도달할 수 있게 하는 유일한 치료제이다.

이번 분기에 바이오마린은 국소 분절 사구체 경화증(FSGS) 치료를 위한 최초의 경구용 CCR2 억제제인 BMN 820(구 DMX-200)을 추가했으며, 이에 대한 미국 독점 판권을 보유하고 있다. BMN 820은 신증후군 유무와 관계없이 광범위한 FSGS 환자군을 치료할 수 있는 잠재력을 가지며, 미국 내 총 치료 가능 환자 수는 약 3만 명에 달한다. 3상 ACTION 3 시험은 진행 중이며, 2028년에 핵심 데이터가 나올 것으로 예상된다. 뒤센 근이영양증(DMD) 치료를 위한 바이오마린의 1/2상 후보 물질인 BMN 351도 개발을 계속하고 있으며, 회사는 연말까지 프로그램 업데이트를 제공할 것으로 예상하고 있다.

2026년 1분기(3월 31일 종료) 동안 바이오마린은 총매출 7억 6,600만 달러를 기록해 전년 동기 대비 증가했다. 회사는 2026년 연간 총매출 가이던스를 38억 2,500만 달러에서 39억 2,500만 달러로 상향 조정했으며, 이는 중간값 기준 전년 대비 20%의 가속화된 성장률로, Amicus Therapeutics 인수 완료에 따라 상업용 포트폴리오에 GALAFOLD 및 POMBILITI + OPFOLDA가 추가된 것을 반영한다. 2월, 미국 FDA는 3상 PEGASUS 데이터에 따라 페닐케톤뇨증이 있는 12세 이상 청소년을 대상으로 PALYNZIQ를 승인했으며, 아나필락시스를 포함한 면역 매개 안전성 위험으로 인해 REMS 프로그램 하에 승인되었다. 3월, BMN 351의 초기 1/2상 데이터는 6mg/kg 및 9mg/kg 용량 코호트 모두에서 25주차 생검 시 디스트로핀 발현의 용량 의존적 증가를 보여주었다. 4월, BMN 333의 허가 등록을 위한 2/3상 연구에 첫 번째 환자가 등록되었고, 바이오마린은 연골무형성증 치료를 위한 VOXZOGO 완전 승인을 위한 미국 보충 신약 신청서를 제출했다. 소아내분비학회 연례 학술대회에서 발표된 VOXZOGO 장기 데이터에 따르면, 5세 이후에 VOXZOGO 치료를 시작한 아동은 6년 후 평균 키 증가 +10.60 cm, 8년 후 +13.59 cm(p<0.0001, 두 시점 모두)를 달성한 반면, 자연 경과 데이터와 비교했다.