BioMarin reporta receitas de US$ 990 milhões no 2T26, alta de 20%, e protocola sNDA da VOXZOGO para hipocondroplasia

A BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) reportou receitas totais de US$ 990 milhões no segundo trimestre de 2026, um aumento de 20% na comparação anual, e elevou a orientação para o ano fiscal de 2026 para receitas totais, VOXZOGO e lucro por ação diluído não-GAAP. Espera-se que a adição de GALAFOLD e POMBILITI + OPFOLDA, com sinergias de custos, acelere o crescimento das receitas, o aumento do lucro por ação diluído não-GAAP, a expansão da margem operacional não-GAAP e o fluxo de caixa operacional até meados da década de 2030. A forte demanda global levou a empresa a aumentar a orientação de receita anual da VOXZOGO para pelo menos US$ 1 bilhão em 2026.

A BioMarin protocolou recentemente um pedido suplementar de novo medicamento (sNDA) à Food and Drug Administration dos EUA para aprovação da VOXZOGO no tratamento da hipocondroplasia. Se aprovada, a VOXZOGO seria a primeira terapia-alvo para hipocondroplasia, com potencial lançamento em 2027. A empresa planeja fornecer uma atualização sobre o status do pedido como parte de seus resultados do terceiro trimestre. Em maio, o estudo de Fase 3 CANOPY-HCH-3 da VOXZOGO em crianças com hipocondroplasia atingiu seu desfecho primário, com aumento estatisticamente significativo na velocidade de crescimento anualizada na semana 52 versus placebo (diferença média de mínimos quadrados de +2,33 cm/ano, p<0,0001), juntamente com melhorias significativas na altura em pé, escore Z de altura e no desfecho secundário-chave de envergadura. O conjunto completo de dados da Fase 3 será compartilhado em uma apresentação oral de última hora no Encontro Anual da Sociedade Europeia de Endocrinologia Pediátrica em setembro. No Encontro Anual da Endocrine Society em junho, um estudo de extensão de três anos de Fase 2 patrocinado por investigador da VOXZOGO em 13 crianças com hipocondroplasia mostrou melhorias sustentadas no crescimento com perfil de segurança favorável; a velocidade de crescimento anualizada média aumentou de 4,27 cm/ano no início do estudo para 7,24 cm/ano no primeiro ano (p<0,001) e permaneceu acima do valor inicial até o terceiro ano, com melhora média do escore de desvio padrão de altura de 0,72 ao longo dos três anos.

Também na ENDO 2026, dados de Fase 1 da BMN 333, o peptídeo natriurético tipo C de ação prolongada da BioMarin para acondroplasia, demonstraram exposição sustentada que suporta dosagem semanal e foram bem tolerados, com exposição ao CNP livre na dose mais alta mais de 13 vezes maior do que a de outro agente CNP de ação prolongada. O estudo de Fase 2/3 está em recrutamento, com atualização de dados esperada para 2027. Em julho, o FDA aceitou o pedido suplementar de novo medicamento da BioMarin para aprovação completa da VOXZOGO em crianças com acondroplasia, com data-alvo de ação da Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos de Prescrição em 28 de fevereiro de 2027. No segundo trimestre, a Comissão Europeia aprovou o PALYNZIQ para adolescentes a partir de 12 anos com fenilcetonúria. O PALYNZIQ é a única terapia que permite que pessoas com PKU atinjam níveis fisiológicos de Phe enquanto reduzem as restrições alimentares, independentemente da gravidade.

Durante o trimestre, a BioMarin adicionou a BMN 820 (antiga DMX-200), um inibidor oral de CCR2 first-in-class para glomeruloesclerose segmentar e focal, para o qual detém direitos exclusivos de comercialização nos EUA. A BMN 820 tem potencial para tratar uma ampla população com FSGS, independentemente do status da síndrome nefrótica, e representa uma população total de pacientes elegíveis nos EUA de aproximadamente 30.000. O estudo de Fase 3 ACTION 3 está em andamento, com dados pivotais esperados para 2028. A BMN 351, candidata de Fase 1/2 da BioMarin para distrofia muscular de Duchenne, continuou em desenvolvimento, e a empresa espera fornecer uma atualização do programa até o final do ano.

No primeiro trimestre encerrado em 31 de março de 2026, a BioMarin reportou receitas totais de US$ 766 milhões, um aumento em relação ao ano anterior. A empresa elevou a orientação de receitas totais para o ano fiscal de 2026 para entre US$ 3,825 bilhões e US$ 3,925 bilhões, representando uma taxa de crescimento acelerada de 20% na comparação anual no ponto médio, refletindo a adição de GALAFOLD e POMBILITI + OPFOLDA ao seu portfólio comercial após a conclusão da aquisição da Amicus Therapeutics. Em fevereiro, o FDA dos EUA aprovou o PALYNZIQ para adolescentes a partir de 12 anos com fenilcetonúria, com base em dados da Fase 3 PEGASUS e sob um programa REMS devido a riscos de segurança imunomediados, incluindo anafilaxia. Em março, dados iniciais de Fase 1/2 da BMN 351 mostraram aumentos dose-dependentes na expressão de distrofina na biópsia da semana 25 nas coortes de 6 e 9 mg/kg. Em abril, o primeiro paciente foi inscrito no estudo de Fase 2/3 habilitador de registro da BMN 333, e a BioMarin protocolou seu pedido suplementar de novo medicamento nos EUA para aprovação completa da VOXZOGO para acondroplasia. Dados de longo prazo da VOXZOGO apresentados no encontro anual da Pediatric Endocrine Society mostraram que crianças que iniciaram o tratamento com VOXZOGO após os 5 anos alcançaram ganhos médios de altura de +10,60 cm após seis anos e +13,59 cm (p<0,0001 para ambos) após oito anos de tratamento, em comparação com dados de história natural.