BioMarin在收购Amicus及PALYNZIQ获FDA扩大适应症后上调2026年营收指引
BioMarin报告2026年第一季度营收为7.66亿美元，并将全年营收指引上调至38.25亿至39.25亿美元。公司同时强调，PALYNZIQ已获FDA批准用于青少年患者，且BMN 401与VOXZOGO的多项III期关键数据读出即将到来。
BioMarin Pharmaceutical Inc. 报告称，2026年第一季度总营收为 7.66亿美元，并将2026年全年总营收指引上调至 38.25亿美元至39.25亿美元。按指引中值计算，同比增长20% 的加速增速反映了在完成对Amicus Therapeutics的收购后，GALAFOLD® 和 POMBILITI® + OPFOLDA® 被纳入BioMarin产品组合。
2月，美国FDA批准 PALYNZIQ® 用于治疗12岁及以上青少年苯丙酮尿症（phenylketonuria，PKU）；预计欧盟将在2026年批准其用于12岁及以上青少年。4月，公司向美国提交了 VOXZOGO® 用于软骨发育不全（achondroplasia）完全批准的补充新药申请（supplemental new drug application，sNDA），并预计将在2026年第三季度前获悉该sNDA是否被受理。
BioMarin预计将在第二季度公布 BMN 401 III期试验顶线数据，研究对象为1至12岁、患有 ENPP1 deficiency 的儿童。若数据具有支持性，预计将在2026年下半年提交监管申请，并有望于2027年实现该疾病领域的首个产品上市。公司还预计将在第二季度公布 VOXZOGO用于hypochondroplasia的III期试验顶线数据；若数据具有支持性，预计将在2026年下半年提交监管申请，并有望于2027年实现同类首创产品上市。
3月，公司公布了 BMN 351的I/II期初步数据，显示在第25周活检时，6 mg/kg和9 mg/kg两个剂量组的dystrophin表达均呈剂量依赖性增加。包括肌酸激酶下降在内的临床生物标志物提示，在第25周之后整体肌肉健康有所改善；NSAA和6MWT的长期结果还显示，与历史匹配对照相比，功能下降得到预防。12 mg/kg剂量组仍在入组中，预计将在年底前更新数据。
4月，首位患者入组了用于注册支持的 BMN 333 II/III期研究，这是BioMarin用于治疗软骨发育不全的长效C型利钠肽（C-type natriuretic peptide，CNP）。预计该研究将在2027年更新数据。5月，BioMarin报告了显示 VOXZOGO 长期治疗获益的新数据，包括臂展、骨健康和生活质量的改善。正在进行的长期延伸临床试验数据显示，与自然病程数据相比，5岁后开始接受VOXZOGO治疗的儿童在治疗 6年后平均身高增加+10.60 cm，在治疗 8年后平均身高增加+13.59 cm（两者p<0.0001）。
酶替代疗法业务第一季度营收 同比增长6%，主要由 VIMIZIM®、NAGLAZYME® 和 BRINEURA® 的营收增长推动。PALYNZIQ在第一季度的持续潜在患者需求，得益于2月标签扩展后18岁以下年龄组注册人数和新启用治疗人数的增加，公司预计PALYNZIQ 2026年全年营收将实现同比增长。第一季度接受VOXZOGO治疗的儿童人数 同比增长超过20%，但由于2025年第四季度VOXZOGO大额订单的影响，2026年第一季度VOXZOGO营收仅实现 3% 的温和同比增长。