渤健Tau靶向疗法Diranersen在2期阿尔茨海默病试验中展现潜力
渤健的2期CELIA试验显示，diranersen减缓了阿尔茨海默病患者的临床衰退，并降低了tau生物标志物，但未达到剂量反应目标。Leqembi的销售数据预计将在下个季度公布。
2026年5月14日，渤健宣布了2期CELIA研究的顶线结果，该研究评估了diranersen (BIIB080)，一种靶向tau蛋白的研究性反义寡核苷酸疗法，用于早期阿尔茨海默病患者。试验表明，阿尔茨海默病患者的临床衰退速度有所减缓，尤其是在最低剂量（每半年给药60毫克）下，并且是首个通过靶向tau的方法对生物标志物和认知功能产生显著影响的随机2期试验。治疗还显示脑脊液中tau水平以及tau相关病理（通过正电子发射断层扫描（PET）证实）显著降低。
然而，该研究未达到其主要目标，即在第76周建立剂量反应关系，diranersen的安全性特征与之前的研究一致。
在相关的阿尔茨海默病进展方面，与卫材（Eisai）合作开发的Leqembi于2023年7月获得FDA全面批准，曾被广泛预期成为早期阿尔茨海默病治疗的重磅疗法。但商业推广速度慢于许多人预期，患者识别、诊断基础设施和保险报销方面的挑战限制了近期采用率。渤健一直在与医疗系统和保险公司合作以扩大可及性，并暗示随着淀粉样蛋白检测和输注管理基础设施的成熟，采用率预计将加速。下一个主要催化剂将是其即将发布的季度收益报告中的最新Leqembi销售数据。
渤健是一家成熟的生物制药公司，专注于发现、开发、生产和提供神经系统、罕见病和自身免疫性疾病的疗法。公司市值约294.2亿美元，2025年最大的收入来源是多发性硬化症业务，占总收入的40%。包括治疗多发性硬化症的Tecfidera和治疗脊髓性肌萎缩症的Spinraza在内的传统产品仍在产生收入，但面临仿制药和生物类似药的竞争。公司已重组其研究管线，专注于神经科学和罕见病。渤健的股票在2025年和2026年经历了困难时期，交易价格远低于阿尔茨海默病药物获批最初激起投资者热情时的峰值。