Le diranersen de Biogen, ciblant la protéine tau, montre des signes prometteurs dans un essai de phase 2 sur Alzheimer
L'essai CELIA de phase 2 de Biogen a montré que le diranersen ralentissait le déclin dû à Alzheimer et réduisait les biomarqueurs de la tau, mais n'a pas atteint l'objectif de relation dose-réponse. Les données de ventes de Leqembi sont attendues le prochain trimestre.
Le 14 mai 2026, Biogen a annoncé les résultats principaux de l'étude de phase II CELIA évaluant le diranersen (BIIB080), un oligonucléotide antisens expérimental ciblant la protéine tau, chez des personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce. L'essai a démontré un ralentissement du déclin clinique chez les patients atteints d'Alzheimer, en particulier à la dose la plus faible de diranersen, 60 mg administrés tous les six mois, et constitue le premier essai randomisé de phase 2 à indiquer un impact substantiel sur les biomarqueurs et la fonction cognitive via une approche ciblant la protéine tau. Le traitement a également montré des réductions significatives des taux de tau dans le liquide céphalorachidien et de la pathologie liée à la tau, comme en témoignent les examens par tomographie par émission de positons (TEP).
L'étude n'a toutefois pas atteint son objectif principal d'établir une relation dose-réponse à la semaine 76, et le profil de sécurité du diranersen est resté conforme aux recherches précédentes.
Dans un autre développement lié à Alzheimer, Leqembi, développé en partenariat avec Eisai, a reçu une approbation complète de la FDA en juillet 2023 et était largement attendu comme un traitement phare pour la maladie d'Alzheimer à un stade précoce. Le déploiement commercial a été plus lent que prévu, les difficultés liées à l'identification des patients, à l'infrastructure de diagnostic et au remboursement par les assurances limitant l'adoption à court terme. Biogen a travaillé avec les systèmes de santé et les assureurs pour élargir l'accès, et la société a indiqué qu'elle s'attend à une accélération de l'adoption à mesure que l'infrastructure autour des tests amyloïdes et de l'administration des perfusions arrivera à maturité. Le prochain catalyseur majeur sera la mise à jour des données de ventes de Leqembi dans son prochain rapport de résultats trimestriel.
Biogen Inc. est une société biopharmaceutique établie, spécialisée dans la découverte, le développement, la fabrication et la mise à disposition de thérapies pour les maladies neurologiques, rares et auto-immunes. Avec une capitalisation boursière d'environ 29,42 milliards de dollars, la première source de revenus de la société en 2025 a été son pôle sclérose en plaques, qui a contribué à 40 % du chiffre d'affaires total. Les produits historiques, notamment Tecfidera pour la sclérose en plaques et Spinraza pour l'amyotrophie spinale, continuent de générer des revenus mais font face à la concurrence des génériques et des biosimilaires. La société a restructuré son pipeline de recherche pour se concentrer sur les neurosciences et les maladies rares. L'action Biogen a traversé une période difficile en 2025 et 2026, se négociant bien en dessous des sommets atteints lorsque les approbations de médicaments contre Alzheimer ont initialement suscité l'enthousiasme des investisseurs.