Biogenのtau標的薬diranersen、アルツハイマー第2相試験で有望な結果
Biogenの第2相CELIA試験では、diranersenがアルツハイマー病の進行を遅らせ、tauバイオマーカーを低下させたものの、用量反応関係の主要評価項目は達成されなかった。Leqembiの売上データは次の四半期に発表される予定である。
2026年5月14日、Biogenは、早期アルツハイマー病患者を対象に、tauを標的とする治験用アンチセンスオリゴヌクレオチド療法である**diranersen (BIIB080)**を評価した第II相CELIA試験のトップライン結果を発表した。この試験では、特にdiranersenの最低用量である60mgを年2回投与した患者群でアルツハイマー病の臨床的悪化の減速が認められ、tau標的アプローチによってバイオマーカーと認知機能に顕著な影響を示した初の無作為化第2相試験となった。また、治療により、脳脊髄液中のtauレベルとtau関連病理が有意に減少したことが、陽電子放出断層撮影（PET）スキャンによって確認された。
しかし、この試験では、第76週時点での用量反応関係の確立という主要目的は達成されず、diranersenの安全性プロファイルはこれまでの研究と一致していた。
関連するアルツハイマー病の動向として、Eisaiとの提携で開発されたLeqembiは、2023年7月にFDAの全面的承認を取得し、早期アルツハイマー病に対するブロックバスター治療薬になることが広く期待されていた。しかし、商業的な立ち上がりは多くの予想よりも遅く、患者の特定、診断インフラ、保険償還に関する課題が短期的な普及を制限している。Biogenは医療システムや保険提供者と協力してアクセス拡大に取り組んでおり、アミロイド検査と点滴投与に関するインフラが成熟するにつれて普及が加速するとの見通しを示している。次の主要なカタリストは、次回の四半期決算報告で発表される最新のLeqembi売上データとなる。
Biogenは、神経疾患、希少疾患、自己免疫疾患の治療薬の発見、開発、製造、提供に注力する確立されたバイオ医薬品企業である。時価総額は約294億2000万ドルで、2025年の最大の収益源は多発性硬化症フランチャイズであり、総収益の40%を占めた。多発性硬化症治療薬Tecfideraや脊髄性筋萎縮症治療薬Spinrazaなどの既存製品は引き続き収益を生み出しているものの、後発医薬品やバイオシミラーの競争に直面している。同社は研究パイプラインを神経科学と希少疾患に集中するよう再編した。Biogenの株価は2025年と2026年に厳しい時期を経験し、アルツハイマー病薬の承認が投資家の熱意を生んだピークをはるかに下回る水準で取引されている。