Diranersen da Biogen, com alvo na tau, mostra resultados promissores em ensaio de Fase 2 para Alzheimer
O ensaio de Fase 2 CELIA da Biogen mostrou que o diranersen desacelerou o declínio do Alzheimer e reduziu biomarcadores de tau, mas não atingiu o objetivo de dose-resposta. Os dados de vendas do Leqembi são esperados no próximo trimestre.
Em 14 de maio de 2026, a Biogen anunciou os resultados principais do estudo de Fase II CELIA, que avaliou o diranersen (BIIB080), uma terapia experimental de oligonucleotídeo antissenso com alvo na proteína tau, em indivíduos com doença de Alzheimer inicial. O ensaio demonstrou uma desaceleração do declínio clínico em pacientes com Alzheimer, especialmente na dose mais baixa de diranersen, 60 mg administrado semestralmente, e é o primeiro ensaio randomizado de Fase 2 a indicar um impacto substancial em biomarcadores e função cognitiva por meio de uma abordagem direcionada à tau. O tratamento também mostrou reduções significativas nos níveis de tau no líquido cefalorraquidiano e na patologia relacionada à tau, conforme evidenciado por exames de tomografia por emissão de pósitrons (PET).
O estudo, no entanto, não atingiu seu objetivo principal de estabelecer uma relação dose-resposta até a Semana 76, e o perfil de segurança do diranersen permaneceu consistente com pesquisas anteriores.
Em um desenvolvimento relacionado ao Alzheimer, o Leqembi, desenvolvido em parceria com a Eisai, recebeu aprovação total da FDA em julho de 2023 e era amplamente esperado para se tornar um tratamento blockbuster para o Alzheimer inicial. A rampa comercial tem sido mais lenta do que muitos esperavam, com desafios em torno da identificação de pacientes, infraestrutura diagnóstica e reembolso de seguros limitando a adoção em curto prazo. A Biogen tem trabalhado com sistemas de saúde e provedores de seguros para ampliar o acesso, e a empresa sinalizou que espera que a adoção acelere à medida que a infraestrutura em torno de testes de amiloide e administração de infusões amadurece. O próximo grande catalisador serão os dados atualizados de vendas do Leqembi no próximo relatório trimestral de resultados.
A Biogen Inc. é uma empresa biofarmacêutica estabelecida, focada em descobrir, desenvolver, fabricar e entregar terapias para doenças neurológicas, raras e autoimunes. Com uma capitalização de mercado de aproximadamente US$ 29,42 bilhões, o maior gerador de receita da empresa em 2025 foi sua franquia de esclerose múltipla, que contribuiu com 40% da receita total. Produtos legados, incluindo Tecfidera para esclerose múltipla e Spinraza para atrofia muscular espinhal, continuam a gerar receita, mas enfrentam concorrência de genéricos e biossimilares. A empresa reestruturou seu pipeline de pesquisa para focar em neurociência e doenças raras. As ações da Biogen tiveram um período difícil em 2025 e 2026, sendo negociadas bem abaixo dos picos alcançados quando as aprovações de medicamentos para Alzheimer geraram entusiasmo inicial dos investidores.