FDA授予Atossa的(Z)-Endoxifen治疗杜氏肌营养不良症罕见儿科疾病认定
FDA已授予Atossa Therapeutics的(Z)-endoxifen用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的罕见儿科疾病认定。该认定可能使该药物在获批后有资格获得价值高昂的优先审评券。Atossa报告称，2025年公司净亏损3480万美元，同时正推进临床开发。
美国食品药品监督管理局已授予**(Z)-endoxifen治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的罕见儿科疾病**认定。该认定于2025年12月11日宣布，适用于主要影响出生至18岁个体的严重或危及生命的疾病。
在FDA批准符合资格的上市申请后，获得罕见儿科疾病认定的药物可能有资格获得优先审评券。在过去的18-24个月里，此类代金券的公开销售额在1亿美元至1.6亿美元之间。该认定提供了一个监管框架，并随着公司确定临床开发路径，加强与FDA的互动水平。
Atossa Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司。其在研药物**(Z)-endoxifen是一种强效的选择性雌激素受体调节剂/降解剂（SERM/D）。该公司的专有口服制剂显示出良好的安全性特征，且其药理学特性与他莫昔芬不同，包括雌激素受体（ER）靶向效应和PKC抑制作用。(Z)-Endoxifen**尚未获批用于任何适应症。
临床前数据表明，(Z)-endoxifen的作用机制具有差异化，因为它不针对特定的外显子缺陷，可能为DMD患者群体提供更广泛的治疗途径。杜氏肌营养不良症是一种罕见的、进行性的X连锁神经肌肉疾病，由抗肌萎缩蛋白基因突变引起，导致肌肉无力和其他并发症。该疾病是致命的，通常在成年早期发生。
该公司已将(Z)-endoxifen推进至肿瘤学领域的多项2期临床试验，包括Karisma、EVANGELINE、RECAST和I-SPY2研究，这些研究报告了有希望的有效性信号。DMD的罕见儿科疾病认定是Atossa监管推进的一部分，公司正在2026年寻求更多孤儿药认定。
在其2025年财务业绩中，Atossa Therapeutics报告截至2025年12月31日的全年收入为零，净亏损3480万美元。公司录得运营亏损3710万美元，反映了其持续的前期收入、开发阶段运营以及增加的临床支出。在没有产品收入的情况下，公司依赖股权发行、市价发行工具、赠款和合作协议来资助其近期的临床运营。
公司已建立专有生产工艺、合格供应商并扩大了租赁办公空间以支持开发活动。研发投入增加，推动了其新辅助治疗和乳腺密度研究的活动和入组率。Atossa Therapeutics关于(Z)-endoxifen的知识产权组合包括多项近期获得的美国专利和全球众多待审申请。