FDA, 두센근이영양증 치료용 Atossa의 (Z)-엔독시펜에 소아 희귀질환 지정 부여

미국 식품의약국(FDA)은 두센근이영양증(DMD) 치료를 위해 (Z)-엔독시펜에 소아 희귀질환 지정을 부여했다. 2025년 12월 11일 발표된 이 지정은 주로 출생부터 18세까지의 개인에게 영향을 미치는 중증 또는 생명을 위협하는 질환에 한정된다.

적합한 마케팅 애플리케이션에 대한 FDA 승인 시, 소아 희귀질환 지정을 받은 약물은 우선 심사 바우처(Priority Review Voucher) 자격을 얻을 수 있다. 지난 18~24개월 동안 이러한 바우처의 공개 판매 가격은 1억 달러에서 1억 6,000만 달러 사이였다. 이 지정은 기업이 임상 개발 경로를 정의하는 동안 FDA와의 규제 프레임워크와 강화된 수준의 상호작용을 제공한다.

Atossa Therapeutics는 임상 단계의 바이오제약 회사이다. 실험 약물 (Z)-엔독시펜은 강력한 선택적 에스트rogen 수용체 조절제/분해제(SERM/D)이다. 회사의 독자적 경구 제형은 타목시펜과 차별화된 우수한 안전성 프로필과 약리학을 보여주었으며, ER 표적 효과와 PKC 억제를 포함한다. (Z)-엔독시펜은 어떤 적응증으로도 승인되지 않았다.

전임상 데이터는 (Z)-엔독시펜의 기전이 특정 엑손 결함을 표적으로 삼지 않기 때문에 차별화되어 있으며, DMD 환자 집단에 대한 더 넓은 치료 접근법을 제공할 가능성이 있음을 시사한다. 두센근이영양증은 디스트로핀 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 희귀성 진행성 X-linked 신경근육 장애로, 근력 저하 및 기타 합병증을 초래한다. 이 질환은 치명적이며, 흔히 초기 성인기에 사망한다.

이 회사는 Karisma, EVANGELINE, RECAST, I-SPY2 연구를 포함한 여러 종양학 임상 2상 시험에서 (Z)-엔독시펜을 발전시켜 왔으며, 유망한 유효성 신호를 보고했다. DMD에 대한 소아 희귀질환 지정은 Atosta의 규제 동력의 일부이며, 회사는 2026년에 추가적인 희귀 의약품 지정을 추진하고 있다.

2025년 재무 결과에서 Atossa Therapeutics는 2025년 12월 31일 종료된 연도의 매출 제로와 3,480만 달러의 순손실을 보고했다. 회사는 3,710만 달러의 영업 손실을 기록했으며, 이는 매출 전 개발 단계 운영 지속과 임상 지출 증가를 반영한다. 제품 매출이 없는 상태에서 회사는 자본금 모집, 시장형 시설, 보조금, 협력을 통해 단기 임상 운영 자금을 조달하고 있다.

이 회사는 개발 활동을 지원하기 위해 독자적 제조 공정, 자격을 갖춘 공급업체, 임대 사무실 공간을 확장했다. 연구개발 투자가 증가하여 신보조제 및 유방 조밀도 연구 전반에 걸쳐 활동과 등록이 증가했다. Atossa Therapeutics의 (Z)-엔독시펜 지적 재산권 포트폴리오는 최근 미국에서 발급된 여러 특허와 전 세계 수많은 출원 중인 특허를 포함한다.