L'OCT attribue la désignation de maladie pédiatrique rare au (Z)-endoxifen d'Atossa pour la dystrophie musculaire de Duchenne
L'OCT a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare au (Z)-endoxifen d'Atossa Therapeutics pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Cette désignation pourrait rendre le médicament éligible à un précieux bon de revue prioritaire upon approval. Atossa a déclaré une perte nette de 34,8 millions de dollars pour 2025 alors qu'elle poursuit le développement clinique.
L'agence américaine des produits alimentaires et pharmaceutiques (FDA) a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare au (Z)-endoxifen pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette désignation, annoncée le 11 décembre 2025, est réservée aux maladies graves ou mettant en jeu le pronostic vital qui touchent principalement les individus de la naissance à 18 ans.
À l'approbation par la FDA d'une demande de commercialisation éligible, les médicaments bénéficiant de la désignation de maladie pédiatrique rare peuvent être éligibles à un bon de revue prioritaire (Priority Review Voucher). Au cours des 18 à 24 derniers mois, les ventes divulguées pour ces bons ont varié entre 100 et 160 millions de dollars. La désignation fournit un cadre réglementaire et un niveau renforcé d'interaction avec la FDA alors que la société définit le chemin du développement clinique.
Atossa Therapeutics est une entreprise biopharmaceutique en phase clinique. Son médicament expérimental, le (Z)-endoxifen, est un puissant modulateur/dégradeur sélectif des récepteurs aux œstrogènes (SERM/D). La formulation orale propriétaire de l'entreprise a démontré un profil de sécurité favorable et une pharmacologie distincte de celle du tamoxifène, incluant des effets ciblés sur les récepteurs aux œstrogènes (ER) et une inhibition de la protéine kinase C (PKC). Le (Z)-endoxifen n'est approuvé pour aucune indication.
Les données précliniques suggèrent que le mécanisme d'action du (Z)-endoxifen est différencié car il ne cible pas de défauts spécifiques des exons, offrant potentiellement une approche thérapeutique plus large pour la population des patients atteints de DMD. La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie neuromusculaire rare, progressive et liée à l'X, causée par des mutations du gène de la dystrophine, entraînant une faiblesse musculaire et d'autres complications. Elle est uniformément fatale, souvent au début de l'âge adulte.
La société a fait progresser le (Z)-endoxifen à travers plusieurs essais de phase 2 en oncologie, notamment les études Karisma, EVANGELINE, RECAST et I-SPY2, qui ont rapporté des signaux d'efficacité prometteurs. La désignation de maladie pédiatrique rare pour la DMD s'inscrit dans l'élan réglementaire d'Atossa, et la société poursuit des désignations de médicament orphelin supplémentaires en 2026.
Dans ses résultats financiers de 2025, Atossa Therapeutics a déclaré un chiffre d'affaires nul pour l'exercice clos le 31 décembre 2025, et une perte nette de 34,8 millions de dollars. L'entreprise a enregistré une perte d'exploitation de 37,1 millions de dollars, reflétant des opérations en phase de développement pré-revenus continues et une augmentation des dépenses cliniques. Sans revenus produits, la société s'appuie sur des émissions d'actions, une facilité de marché, des subventions et des collaborations pour financer ses opérations cliniques à court terme.
L'entreprise a établi un processus de fabrication propriétaire, des fournisseurs qualifiés et a étendu ses bureaux loués pour soutenir les activités de développement. L'investissement en recherche et développement a augmenté, stimulant une activité et un recrutement accrus dans le cadre de ses études néoadjuvantes et sur la densité mammaire. Le portefeuille de propriété intellectuelle d'Atossa Therapeutics pour le (Z)-endoxifen comprend plusieurs brevets américains récemment délivrés et de nombreuses demandes en instance dans le monde entier.