FDA、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬のAtossa社（Z）-Endoxifenに小児希少疾患指定を付与
FDAはデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬のAtossa Therapeutics社（Z）-endoxifenに小児希少疾患指定を付与した。この指定により、承認時に高価な優先審査バウチャーを取得する資格を得る可能性がある。Atossa社は2025年に臨床開発を進める中、3,480万ドルの純損失を報告した。
米国食品医薬品局（FDA）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬の（Z）-endoxifenに小児希少疾患指定を付与した。2025年12月11日に発表されたこの指定は、出生から18歳までの個人に主に影響する重篤または生命を脅かす疾患を対象とするものである。
適格な承認申請がFDAによって承認されると、小児希少疾患指定を取得した医薬品は、優先審査バウチャー（Priority Review Voucher）の取得資格を得る可能性がある。過去18～24ヶ月間に開示されたバウチャーの売上高は、1億ドルから1億6,000万ドルの範囲で推移している。同指定は、企業が臨床開発パスを定義する上で、規制上の枠組みとFDAとの強化されたレベルの相互作用を提供する。
Atossa Therapeuticsは臨床開発段階のバイオ医薬品企業である。同社の実験薬（Z）-endoxifenは、強力な選択的エストロゲン受容体モジュレーター/デグラーダー（SERM/D: Selective Estrogen receptor Modulator/Degrader）である。同社独自の経口製剤は、タモキシフェンとは異なる良好な安全性プロファイルと薬理作用を示しており、ER（エストロゲン受容体）標的効果やPKC（プロテインキナーゼC）阻害を含む。（Z）-endoxifenは、いかなる適応症に対しても承認されていない。
前臨床データによると、（Z）-endoxifenの作用機序は、特定のエキソン欠損を標的としないため、DMD患者集団に対してより広範な治療アプローチを提供する可能性がある点で、分化していると考えられている。デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、ジストロフィン遺伝子の突然変異が原因で引き起こされる、希少な進行性X連鎖遺伝性神経筋疾患であり、筋力低下やその他の合併症を引き起こす。本疾患は、若年成人期に至ってはほぼ全例が致命的となる。
同社は、（Z）-endoxifenを、有望な有効性シグナルを報告しているKarisma、EVANGELINE、RECAST、I-SPY2試験を含む、腫瘍学における複数の第2相試験で進めてきた。DMDに対するこの小児希少疾患指定は、Atossaの規制上の推進力の一環であり、同社は2026年にもさらに希少薬指定を追求している。
2025年の財務結果において、Atossa Therapeuticsは2025年12月31日までの期間、収益がゼロであり、純損失は3,480万ドルであると報告した。同社は3,710万ドルの営業損失を計上し、これは収益前の開発段階での操業と臨床支出の増加を反映している。製品収入が存在しないため、同社は近期の臨床活動資金を、自社株式の発行、マーケットプロバイダ设施、助成金、共同研究によって賄っている。
同社は、開発活動を支援するため、独自の製造プロセス、適格なサプライヤーを確立し、賃貸オフィススペースを拡張した。研究開発への投資が増加し、新補助療法および乳房密度に関する研究における活動と登録数の増加を推進した。Atossa Therapeuticsの（Z）-endoxifenに関する知的財産ポートフォリオには、最近発行された米国特許が多数あり、世界中で多数の出願が審査中である。