FDA concede Designação de Doença Pediátrica Rara ao (Z)-Endoxifen da Atossa para Distrofia Muscular de Duchenne
A FDA concedeu a Designação de Doença Pediátrica Rara ao (Z)-endoxifen da Atossa Therapeutics para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne. A designação pode qualificar o medicamento para um valioso Voucher de Revisão Prioritária (Priority Review Voucher) após a aprovação. A Atossa registrou um prejuízo líquido de 34,8 milhões de dólares para 2025 à medida que avança no desenvolvimento clínico.
A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos concedeu a designação de Doença Pediátrica Rara ao (Z)-endoxifen para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A designação, anunciada em 11 de dezembro de 2025, é reservada para doenças graves ou com risco de vida que afetam principalmente indivíduos desde o nascimento até os 18 anos de idade.
Após a aprovação da FDA de uma solicitação de comercialização qualificada, medicamentos com a designação de Doença Pediátrica Rara podem ser elegíveis para um Voucher de Revisão Prioritária (Priority Review Voucher). Nos últimos 18 a 24 meses, as vendas divulgadas para esses vouchers variaram de 100 milhões a 160 milhões de dólares. A designação fornece um quadro regulatório e um nível aprimorado de interação com a FDA enquanto a empresa define o caminho do desenvolvimento clínico.
A Atossa Therapeutics é uma empresa biofarmacêutica em fase clínica. Seu medicamento experimental (Z)-endoxifen é um potente Modulador/Degrador Seletivo de Receptores de Estrogênio (SERM/D). A formulação oral proprietária da empresa demonstrou um perfil de segurança favorável e farmacologia distinta do tamoxifeno, incluindo efeitos direcionados ao receptor de estrogênio (ER) e inibição da PKC. O (Z)-endoxifen não é aprovado para nenhuma indicação.
Dados pré-clínicos sugerem que o mecanismo do (Z)-endoxifen é diferenciado porque não visa defeitos específicos de éxons, oferecendo potencialmente uma abordagem de tratamento mais ampla para a população de pacientes com DMD. A Distrofia Muscular de Duchenne é uma desordem neuromuscular rara, progressiva e ligada ao X, causada por mutações no gene da distrofina, levando a fraqueza muscular e outras complicações. É uniformemente fatal, muitas vezes na idade adulta inicial.
A empresa avançou o (Z)-endoxifen através de múltiplos ensaios de Fase 2 em oncologia, incluindo os estudos Karisma, EVANGELINE, RECAST e I-SPY2, que relataram sinais promissores de eficácia. A designação de Doença Pediátrica Rara para a DMD faz parte do impulso regulatório da Atossa, e a empresa está buscando designações adicionais de medicamento órfão em 2026.
Em seus resultados financeiros de 2025, a Atossa Therapeutics reportou receita zero para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2025, e um prejuízo líquido de 34,8 milhões de dólares. A empresa registrou uma perda operacional de 37,1 milhões de dólares, refletindo operações contínuas pré-receita, em fase de desenvolvimento e maior gasto clínico. Sem receita de produtos, a empresa depende de ofertas de capital, de uma instalação de mercado (at-the-market facility), de subsídios e de colaborações para financiar suas operações clínicas de curto prazo.
A empresa estabeleceu um processo de fabricação proprietário, qualificou fornecedores e expandiu o espaço de escritório alugado para apoiar as atividades de desenvolvimento. O investimento em pesquisa e desenvolvimento aumentou, impulsionando maior atividade e inscrição em seus estudos neoadjuvantes e de densidade mamária. O portfólio de propriedade intelectual da Atossa Therapeutics para o (Z)-endoxifen inclui múltiplas patentes dos EUA emitidas recentemente e numerosas solicitações pendentes em todo o mundo.