Alterity为ATH434治疗MSA准备召开II期结束后FDA会议
Alterity正准备于2026年年中就ATH434治疗多系统萎缩与FDA召开II期结束后会议，以推进关键性III期试验。II期数据显示，该药物具有临床意义且具统计学显著性的疗效，安全性与安慰剂相当，未见与药物相关的严重或重度不良事件。
Alterity Therapeutics正为计划于2026年年中与美国食品药品监督管理局举行II期结束后会议做准备，推动ATH434进入III期关键性试验，用于治疗多系统萎缩。该公司表示，II期项目结果显示，ATH434安全且耐受性良好，并在一项经验证、用于评估MSA患者功能损害和症状严重程度的临床量表上，取得了具有临床意义且具有统计学显著性的效果。其他临床和生物标志物数据也支持了这些发现。
II期项目结果显示，ATH434在功能指标、活动能力指标以及体位性低血压症状方面减缓了疾病进展。其安全性特征与安慰剂相当，未观察到与药物相关的严重或重度不良事件。两个活性治疗组在体位性低血压症状方面也显示出病情稳定，而安慰剂组患者在治疗期间则出现恶化。
II期结束后会议是启动关键性III期试验前的最后一个监管步骤，预计将明确研究设计的关键要素，包括患者选择、有效性和安全性终点以及统计分析。ATH434已获得FDA快速通道资格，从而能够进行更频繁的监管沟通，并支持其高效推进至后期开发阶段。Alterity还已获得FDA和欧盟委员会授予ATH434用于治疗MSA的孤儿药资格认定。
该公司概述了2026年的三项优先事项：
- 最终确定其监管策略，以支持开展关键性III期试验
- 深化与关键外部利益相关方群体的互动
- 打造可扩展的平台和团队，以支持长期增长，并强调知识产权保护
从临床角度看，该公司表示，正继续与领先的运动障碍和自主神经系统神经科医生密切合作，以更好地理解ATH434作为潜在疾病修正疗法的定位。在公司商业评估过程中接受咨询的医生反馈强调了靶向α-synuclein聚集的重要性，并认可II期数据在显示疾病进展减缓和体位性低血压稳定方面的相关性。
该公司表示，在接受调查的医生中，超过70%称其“极有可能”或“很有可能”为其MSA患者开具ATH434。Alterity还表示，随着市场对ATH434差异化临床特征和可观商业机会的兴趣上升，其与制药合作伙伴的讨论也在扩大。该公司称，预计2026年将是科学论文发表和会议报告活跃的一年。