Alterity prépare une réunion de fin de phase II avec la FDA pour ATH434 dans l’AMS
Alterity prépare pour la mi-2026 une réunion de fin de phase II avec la FDA pour ATH434 dans l’atrophie multisystématisée. Les données de phase II ont montré des effets cliniquement pertinents et statistiquement significatifs, avec un profil de sécurité comparable à celui du placebo.
Alterity Therapeutics prépare une réunion de fin de phase II avec la US Food and Drug Administration visée pour la mi-2026, alors qu’elle fait progresser ATH434 vers un essai pivot de phase III dans l’atrophie multisystématisée. La société a indiqué que les résultats du programme de phase II ont montré qu’ATH434 était sûr et bien toléré, et qu’il avait produit des effets cliniquement pertinents et statistiquement significatifs sur une échelle clinique validée mesurant l’altération fonctionnelle et la sévérité des symptômes chez les patients atteints d’AMS. Ces résultats étaient étayés par des données cliniques et de biomarqueurs supplémentaires.
Les résultats du programme de phase II ont montré un ralentissement de la progression de la maladie sur les mesures fonctionnelles, les paramètres de mobilité et les symptômes d’hypotension orthostatique. Le profil de sécurité est resté comparable à celui du placebo, sans événement indésirable grave ou sévère lié au médicament observé. Les deux groupes sous traitement actif ont également montré une stabilisation des symptômes d’hypotension orthostatique, tandis que les patients sous placebo se sont aggravés au cours de la période de traitement.
La réunion de fin de phase II représente la dernière étape réglementaire avant le lancement d’un essai pivot de phase III et devrait définir les éléments clés du protocole de l’étude, notamment la sélection des patients, les critères d’évaluation d’efficacité et de sécurité, ainsi que les analyses statistiques. ATH434 a obtenu la désignation Fast Track de la FDA, ce qui permet des interactions réglementaires plus fréquentes et soutient une voie efficace vers le développement à un stade avancé. Alterity a également obtenu la désignation de médicament orphelin de la part de la FDA et de la Commission européenne pour ATH434 dans le traitement de l’AMS.
La société a défini trois priorités pour 2026 :
- Finaliser sa stratégie réglementaire afin de permettre un essai pivot de phase III
- Renforcer l’engagement auprès des principaux groupes de parties prenantes externes
- Mettre en place une plateforme évolutive et une équipe en vue d’une croissance à long terme, avec un accent sur la protection de la propriété intellectuelle
D’un point de vue clinique, la société a indiqué qu’elle continue de travailler en étroite collaboration avec des neurologues de premier plan spécialisés dans les troubles du mouvement et le système nerveux autonome afin de mieux comprendre le positionnement d’ATH434 en tant que traitement potentiellement modificateur de la maladie. Les retours des médecins consultés dans le cadre de l’évaluation commerciale de la société ont souligné l’importance de cibler l’agrégation de l’α-synucléine et ont reconnu la pertinence des données de phase II pour démontrer un ralentissement de la progression de la maladie et une stabilisation de l’hypotension orthostatique.
La société a indiqué que plus de 70 % des médecins interrogés ont déclaré qu’ils seraient « extrêmement susceptibles » ou « très susceptibles » de prescrire ATH434 à leurs patients atteints d’AMS. Alterity a également indiqué que les discussions avec des partenaires pharmaceutiques se sont élargies à mesure que l’intérêt augmente pour le profil clinique différencié d’ATH434 et son important potentiel commercial. La société a déclaré anticiper une année 2026 active en publications scientifiques et en présentations lors de congrès.