Alterity bereitet FDA-Ende-der-Phase-II-Besprechung für ATH434 bei MSA vor
Alterity bereitet für Mitte 2026 eine Ende-der-Phase-II-Besprechung mit der FDA zu ATH434 bei Multipler Systematrophie vor. Phase-II-Daten zeigten klinisch bedeutsame und statistisch signifikante Effekte bei guter Verträglichkeit und einem mit Placebo vergleichbaren Sicherheitsprofil.
Alterity Therapeutics bereitet eine Ende-der-Phase-II-Besprechung mit der US Food and Drug Administration vor, die für Mitte 2026 anvisiert ist, während das Unternehmen ATH434 in Richtung einer zulassungsrelevanten Phase-III-Studie bei Multipler Systematrophie weiterentwickelt. Das Unternehmen erklärte, die Ergebnisse des Phase-II-Programms hätten gezeigt, dass ATH434 sicher und gut verträglich gewesen sei und klinisch bedeutsame sowie statistisch signifikante Effekte auf einer validierten klinischen Skala erzielt habe, die funktionelle Beeinträchtigungen und den Schweregrad der Symptome bei Patienten mit MSA misst. Diese Ergebnisse wurden durch zusätzliche klinische Daten und Biomarker-Daten gestützt.
Die Ergebnisse des Phase-II-Programms zeigten eine Verlangsamung des Krankheitsfortschreitens über funktionelle Messgrößen, Mobilitätsmetriken und Symptome der orthostatischen Hypotonie hinweg. Das Sicherheitsprofil blieb mit dem von Placebo vergleichbar; arzneimittelbedingte schwerwiegende oder schwere unerwünschte Ereignisse wurden nicht beobachtet. Beide Gruppen mit aktiver Behandlung zeigten zudem eine Stabilisierung der Symptome der orthostatischen Hypotonie, während sich die Patienten unter Placebo im Verlauf des Behandlungszeitraums verschlechterten.
Die Ende-der-Phase-II-Besprechung stellt den letzten regulatorischen Schritt vor dem Beginn einer zulassungsrelevanten Phase-III-Studie dar und soll voraussichtlich die Schlüsselelemente des Studiendesigns festlegen, darunter Patientenselektion, Wirksamkeits- und Sicherheitsendpunkte sowie statistische Analysen. ATH434 hat den FDA Fast Track designation-Status erhalten, der häufigere regulatorische Interaktionen ermöglicht und einen effizienten Weg in die späte Entwicklungsphase unterstützt. Alterity hat außerdem von der FDA und der Europäischen Kommission die Orphan Drug Designation für ATH434 zur Behandlung von MSA erhalten.
Das Unternehmen skizzierte drei Prioritäten für 2026:
- Abschluss seiner regulatorischen Strategie zur Ermöglichung einer zulassungsrelevanten Phase-III-Studie
- Vertiefung des Austauschs mit wichtigen externen Stakeholder-Gruppen
- Aufbau einer skalierbaren Plattform und eines Teams für langfristiges Wachstum mit Schwerpunkt auf dem Schutz geistigen Eigentums
Aus klinischer Sicht erklärte das Unternehmen, es arbeite weiterhin eng mit führenden Neurologen für Bewegungsstörungen und autonome neurologische Erkrankungen zusammen, um die Positionierung von ATH434 als potenziell krankheitsmodifizierende Therapie besser zu verstehen. Rückmeldungen von Ärzten, die im Rahmen der kommerziellen Bewertung des Unternehmens konsultiert wurden, hoben hervor, wie wichtig die gezielte Behandlung der α-Synuclein-Aggregation ist, und erkannten die Relevanz der Phase-II-Daten für den Nachweis einer verlangsamten Krankheitsprogression und der Stabilisierung der orthostatischen Hypotonie an.
Das Unternehmen teilte mit, dass mehr als 70 % der befragten Ärzte angaben, ATH434 für ihre MSA-Patienten „äußerst wahrscheinlich“ oder „sehr wahrscheinlich“ zu verschreiben. Alterity erklärte außerdem, die Gespräche mit pharmazeutischen Partnern hätten sich ausgeweitet, da das Interesse an dem differenzierten klinischen Profil von ATH434 und dem beträchtlichen kommerziellen Potenzial wachse. Das Unternehmen erklärte, es rechne 2026 mit einem aktiven Jahr wissenschaftlicher Publikationen und Konferenzpräsentationen.