Alterity, MSA 치료제 ATH434의 FDA 2상 종료 회의 준비

Alterity Therapeutics는 **다계통위축증 (Multiple System Atrophy, MSA)**에서 ATH434를 중추적 **3상 임상시험 (Phase III)**으로 진전시키는 가운데, 2026년 중반을 목표로 **미국 식품의약국 (US Food and Drug Administration, FDA)**과의 2상 종료 회의를 준비하고 있다. 회사는 2상 프로그램 결과를 통해 ATH434가 안전하고 내약성이 우수했으며, MSA 환자의 기능 손상과 증상 중증도를 측정하는 검증된 임상 척도에서 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의한 효과를 달성했다고 밝혔다. 이러한 결과는 추가적인 임상 및 바이오마커 데이터로도 뒷받침됐다.

2상 프로그램 결과에 따르면, 기능 평가, 이동성 지표, 기립성 저혈압 증상 전반에서 질병 진행이 둔화된 것으로 나타났다. 안전성 프로파일은 위약과 비슷한 수준을 유지했으며, 약물 관련 중대한 또는 중증 이상반응은 관찰되지 않았다. 두 활성 치료군 모두에서 기립성 저혈압 증상이 안정화된 반면, 위약군 환자들은 치료 기간 동안 악화됐다.

2상 종료 회의는 중추적 3상 임상시험을 시작하기 전 마지막 규제 단계에 해당하며, 환자 선정, 유효성 및 안전성 평가변수, 통계 분석을 포함한 연구 설계의 핵심 요소를 규정할 것으로 예상된다. ATH434는 FDA Fast Track designation을 부여받아 규제 당국과 보다 빈번하게 상호작용할 수 있게 됐으며, 후기 단계 개발로의 효율적인 경로를 지원받고 있다. Alterity는 또한 MSA 치료를 위한 ATH434에 대해 FDA와 European Commission으로부터 Orphan Drug Designation도 부여받았다.

회사는 2026년의 세 가지 우선순위를 제시했다:

• 중추적 3상 임상시험을 가능하게 하기 위한 규제 전략 마무리
• 주요 외부 이해관계자 그룹 전반과의 협력 강화
• 지식재산권 보호를 중점에 두고 장기 성장을 위한 확장 가능한 플랫폼과 팀 구축

임상적 관점에서 회사는 ATH434의 잠재적 질병 수정 치료제로서의 포지셔닝을 더 잘 이해하기 위해 운동장애 및 자율신경계 분야의 주요 신경과 전문의들과 긴밀히 협력하고 있다고 밝혔다. 회사의 상업성 평가 과정에서 자문한 의사들의 피드백은 α-synuclein 응집을 표적하는 것의 중요성을 부각했으며, 질병 진행 둔화와 기립성 저혈압 안정화를 보여준 2상 데이터의 관련성을 인정했다.

회사는 설문에 참여한 의사의 70% 이상이 자사 MSA 환자에게 ATH434를 처방할 가능성에 대해 “매우 높다” 또는 “상당히 높다”고 응답했다고 밝혔다. Alterity는 또한 ATH434의 차별화된 임상 프로파일과 상당한 상업적 기회에 대한 관심이 커지면서 제약사 파트너들과의 논의도 확대되고 있다고 전했다. 회사는 2026년에 활발한 과학 논문 발표와 학회 발표가 이어질 것으로 예상한다고 밝혔다.