Alterity se prepara para reunião de fim de Fase II com o FDA sobre ATH434 na AMS
A Alterity está se preparando para uma reunião de fim de Fase II com o FDA em meados de 2026 para o ATH434 em Atrofia de Múltiplos Sistemas. Os dados de Fase II mostraram efeitos clinicamente relevantes e estatisticamente significativos, com perfil de segurança comparável ao placebo.
Alterity Therapeutics está se preparando para uma reunião de fim de Fase II com a US Food and Drug Administration prevista para meados de 2026, à medida que avança com ATH434 rumo a um estudo pivotal de Fase III em Atrofia de Múltiplos Sistemas (Multiple System Atrophy, MSA). A empresa afirmou que os resultados do programa de Fase II demonstraram que ATH434 foi seguro e bem tolerado, além de ter alcançado efeitos clinicamente significativos e estatisticamente significativos em uma escala clínica validada que mede comprometimento funcional e gravidade dos sintomas em pacientes com MSA. Esses achados foram respaldados por dados clínicos e de biomarcadores adicionais.
Os resultados do programa de Fase II mostraram desaceleração da progressão da doença em medidas funcionais, métricas de mobilidade e sintomas de hipotensão ortostática. O perfil de segurança permaneceu comparável ao placebo, sem eventos adversos graves ou severos relacionados ao medicamento observados. Ambos os grupos em tratamento ativo também demonstraram estabilização dos sintomas de hipotensão ortostática, enquanto os pacientes que receberam placebo pioraram ao longo do período de tratamento.
A reunião de fim de Fase II representa a etapa regulatória final antes do início de um estudo pivotal de Fase III e deve definir elementos-chave do desenho do estudo, incluindo seleção de pacientes, desfechos de eficácia e segurança e análises estatísticas. ATH434 recebeu a designação Fast Track do FDA, permitindo interações regulatórias mais frequentes e apoiando um caminho eficiente rumo ao desenvolvimento em estágio avançado. A Alterity também recebeu a designação de medicamento órfão do FDA e da Comissão Europeia para ATH434 no tratamento da MSA.
A empresa delineou três prioridades para 2026:
- Finalizar sua estratégia regulatória para viabilizar um estudo pivotal de Fase III
- Aprofundar o engajamento com grupos externos de partes interessadas estratégicas
- Construir uma plataforma e uma equipe escaláveis para crescimento de longo prazo, com ênfase na proteção da propriedade intelectual
Do ponto de vista clínico, a empresa afirmou que continua trabalhando em estreita colaboração com neurologistas líderes em distúrbios do movimento e do sistema autonômico para compreender melhor o posicionamento de ATH434 como uma potencial terapia modificadora da doença. O feedback de médicos consultados durante a avaliação comercial da empresa destacou a importância de direcionar a agregação de α-sinucleína e reconheceu a relevância dos dados de Fase II ao demonstrar desaceleração da progressão da doença e estabilização da hipotensão ortostática.
A empresa afirmou que mais de 70% dos médicos entrevistados indicaram que teriam “extrema probabilidade” ou “muita probabilidade” de prescrever ATH434 para seus pacientes com MSA. A Alterity também disse que as discussões com parceiros farmacêuticos se ampliaram à medida que cresce o interesse pelo perfil clínico diferenciado de ATH434 e por sua substancial oportunidade comercial. A empresa disse que prevê um ano ativo de publicações científicas e apresentações em congressos em 2026.