Alterity prepara una reunión de fin de Fase II con la FDA para ATH434 en AMS
Alterity se prepara para una reunión de fin de Fase II con la FDA a mediados de 2026 para impulsar ATH434 hacia un ensayo fundamental de Fase III en atrofia multisistémica. Los datos de Fase II mostraron efectos clínicamente relevantes y estadísticamente significativos, con un perfil de seguridad comparable al placebo.
Alterity Therapeutics se está preparando para una reunión de fin de Fase II con la Food and Drug Administration de EE. UU. prevista para mediados de 2026, mientras avanza con ATH434 hacia un ensayo fundamental de Fase III en atrofia multisistémica. La compañía afirmó que los resultados del programa de Fase II demostraron que ATH434 fue seguro y bien tolerado, y que logró efectos clínicamente relevantes y estadísticamente significativos en una escala clínica validada que mide el deterioro funcional y la gravedad de los síntomas en pacientes con AMS. Estos hallazgos estuvieron respaldados por datos clínicos y de biomarcadores adicionales.
Los resultados del programa de Fase II mostraron una desaceleración de la progresión de la enfermedad en medidas funcionales, métricas de movilidad y síntomas de hipotensión ortostática. El perfil de seguridad se mantuvo comparable al placebo, sin que se observaran acontecimientos adversos graves o severos relacionados con el fármaco. Ambos grupos de tratamiento activo también demostraron estabilización de los síntomas de hipotensión ortostática, mientras que los pacientes del grupo placebo empeoraron durante el período de tratamiento.
La reunión de fin de Fase II representa el último paso regulatorio antes de iniciar un ensayo fundamental de Fase III y se espera que defina elementos clave del diseño del estudio, incluida la selección de pacientes, los criterios de valoración de eficacia y seguridad, y los análisis estadísticos. ATH434 ha recibido la designación Fast Track de la FDA, lo que permite interacciones regulatorias más frecuentes y favorece una vía eficiente hacia el desarrollo en fases avanzadas. Alterity también ha recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA y de la Comisión Europea para ATH434 para el tratamiento de la AMS.
La compañía describió tres prioridades para 2026:
- Finalizar su estrategia regulatoria para posibilitar un ensayo fundamental de Fase III
- Profundizar la interacción con grupos externos clave de partes interesadas
- Desarrollar una plataforma y un equipo escalables para el crecimiento a largo plazo, con énfasis en la protección de la propiedad intelectual
Desde una perspectiva clínica, la compañía afirmó que sigue trabajando estrechamente con neurólogos líderes en trastornos del movimiento y neurología autonómica para comprender mejor el posicionamiento de ATH434 como una posible terapia modificadora de la enfermedad. Los comentarios de los médicos consultados durante la evaluación comercial de la compañía destacaron la importancia de dirigirse a la agregación de α-sinucleína y reconocieron la relevancia de los datos de Fase II al demostrar una desaceleración de la progresión de la enfermedad y una estabilización de la hipotensión ortostática.
La compañía indicó que más del 70% de los médicos encuestados señalaron que sería “extremadamente probable” o “muy probable” que prescribieran ATH434 a sus pacientes con AMS. Alterity también afirmó que las conversaciones con socios farmacéuticos se han ampliado a medida que crece el interés por el perfil clínico diferenciado de ATH434 y su importante oportunidad comercial. La compañía dijo que prevé un año activo de publicaciones científicas y presentaciones en congresos en 2026.