Alterity、MSAに対するATH434の第II相試験終了後のFDA会合に向け準備

Alterity Therapeuticsは、多系統萎縮症におけるATH434を重要な第III相試験へ進めるにあたり、2026年半ばを目標に米国食品医薬品局との第II相試験終了後会合の準備を進めている。同社によれば、第II相プログラムの結果は、ATH434が安全で忍容性良好であり、MSA患者の機能障害と症状の重症度を測定する検証済み臨床尺度において、臨床的に意義があり統計学的にも有意な効果を達成したことを示した。これらの知見は、追加の臨床データおよびバイオマーカーデータによって裏付けられた。

第II相プログラムの結果では、機能評価、移動能力指標、起立性低血圧の症状にわたり、疾患進行の鈍化が示された。安全性プロファイルはプラセボと同程度に維持され、薬剤に関連する重篤または高度の有害事象は認められなかった。2つの実薬投与群はいずれも起立性低血圧症状の安定化を示した一方、プラセボ群では治療期間中に悪化がみられた。

第II相試験終了後会合は、重要な第III相試験の開始前に行われる最後の規制上のステップであり、患者選択、有効性および安全性の評価項目、統計解析など、試験デザインの主要要素を定義することが見込まれている。ATH434はFDA Fast Track designationを取得しており、これにより規制当局との協議頻度が高まり、後期開発に向けた効率的な経路が支援される。Alterityはまた、MSA治療薬としてのATH434について、FDAおよび欧州委員会からOrphan Drug Designationも取得している。

同社は2026年の優先事項として3点を示した。

• 重要な第III相試験を可能にする規制戦略の最終化
• 主要な外部ステークホルダー群との関与の深化
• 知的財産保護を重視しつつ、長期的成長に向けた拡張可能なプラットフォームとチームの構築

臨床面では、同社はATH434を疾患修飾療法となり得る治療法としてどのように位置づけるかをより深く理解するため、運動障害および自律神経領域の主要な神経内科医と引き続き緊密に連携していると述べた。同社の商業性評価の過程で意見を求めた医師からのフィードバックでは、α-synuclein凝集を標的とすることの重要性が強調され、第II相データが疾患進行の鈍化および起立性低血圧の安定化を示した点の意義も認められた。

同社によれば、調査対象となった医師の70%超が、自身のMSA患者に対してATH434を処方する可能性について「extremely likely」または「very likely」と回答した。Alterityはまた、ATH434の差別化された臨床プロファイルと大きな商業的機会への関心が高まる中、製薬企業パートナーとの協議も広がっていると述べた。同社は、2026年には科学論文の発表や学会発表が活発な1年になると見込んでいる。