Alnylam实现2025年盈利，AMVUTTRA推动营收增长
Alnylam公布，受AMVUTTRA在美国获批用于ATTR-CM及其销售增长推动，公司2025年全年实现盈利，全球产品净收入达29.87亿美元。公司同时披露了2026年研发管线目标，并介绍了vutrisiran在HELIOS-B研究中的更多分析结果。
Alnylam Pharmaceuticals公布了2025年第四季度及全年财务业绩，实现了2025年全年GAAP和非GAAP盈利。公司表示，2025年第四季度和全年全球产品净收入分别为9.95亿美元和29.87亿美元，较2024年同期分别增长121%和81%。公司还表示，AMVUTTRA在美国获批用于ATTR-CM治疗这一里程碑事件推动总产品净收入接近30亿美元，并助力公司实现盈利。
在其整体TTR产品组合中，AMVUTTRA (vutrisiran)和ONPATTRO (patisiran)第四季度全球产品净收入分别为8.27亿美元和3200万美元，合计较2024年第四季度实现151%的TTR总增长。2025年全年，AMVUTTRA和ONPATTRO收入分别为23.14亿美元和1.73亿美元，合计较2024年全年实现103%的TTR总增长。
公司表示，已启动“Alnylam 2030”战略，重点通过巩固ATTR领域的持久领导地位、实现长期可持续创新以及卓越财务表现来扩大Alnylam规模。公司还公布了2026年管线目标，包括4项临床结果读出、3项正在进行的关键性研究、3项2期研究启动，以及3项以上新的IND申报。
近期业务亮点包括来自vutrisiran用于ATTR-CM患者的3期临床试验HELIOS-B的新分析。心血管磁共振和超声心动图分析显示，vutrisiran治疗带来了显著变化，提示多项心脏功能和结构参数显著改善。CMR成像显示，22%接受vutrisiran治疗的患者出现淀粉样蛋白消退，而接受安慰剂的患者中未见消退。HELIOS-B研究中，vutrisiran治疗还维持了患者肾功能，并降低了晚期慢性肾病患者的死亡及心血管事件风险。
公司表示，将在2026年心力衰竭大会（Heart Failure 2026）上公布3期HELIOS-B研究中vutrisiran的多项新分析。该会议将于2026年5月9日至12日在西班牙巴塞罗那举行。届时公布的其他分析包括：按亚组评估vutrisiran降低TTR水平的药效学分析；汇总安全性分析，评估临床试验及真实世界数据集中TTR降低与维生素A相关结局的发生率；以及DemonsTTRate的研究设计。这是一项全球性长期观察性研究，用于评估ATTR-CM患者中的真实世界使用情况。
在TTR产品组合之外，GIVLAARI (givosiran)和OXLUMO (lumasiran)第四季度全球产品净收入分别为8700万美元和5000万美元，合计较2024年第四季度实现26%的罕见病业务总增长。2025年全年，GIVLAARI和OXLUMO收入分别为3.08亿美元和1.91亿美元，合计实现5亿美元收入，较2024年全年实现18%的罕见病业务总增长。
公司还表示，已启动ALN-4324的2期临床试验，该药物靶向GRB14，用于2型糖尿病；启动ALN-2232的1期临床试验，该药物在脂肪组织中靶向ACVR1C，用于肥胖和体重管理；并推动ALN-4285和ALN-4915进入健康志愿者临床开发阶段。公司还宣布，计划扩建其位于马萨诸塞州诺顿的生产设施，计划投资2.5亿美元建设一座完全专用的自有siRNA酶连接生产设施。