Alnylam、AMVUTTRAの売上成長を追い風に2025年の黒字化を報告
Alnylamは、AMVUTTRAの米国承認と成長を背景に、2025年通期で黒字化を達成し、グローバル純製品売上高29億8,700万ドルを報告した。あわせて、vutrisiranのHELIOS-B追加解析と、2026年のパイプライン目標も示した。
Alnylam Pharmaceuticalsは、2025年第4四半期および通期の業績を発表し、2025年通期でGAAPベースおよびnon-GAAPベースの黒字を達成したと報告した。2025年第4四半期および通期のグローバル純製品売上高はそれぞれ9億9,500万ドル、29億8,700万ドルで、2024年の同時期と比べてそれぞれ121%、81%の成長となった。また、米国におけるATTR-CMに対するAMVUTTRAの画期的な承認が、総純製品売上高を約30億ドルに押し上げ、黒字化を後押ししたと述べた。
同社のTTRフランチャイズ全体では、AMVUTTRA (vutrisiran)およびONPATTRO (patisiran)が2025年第4四半期にそれぞれ8億2,700万ドル、3,200万ドルのグローバル純製品売上高を計上し、合わせて2024年第4四半期比151%のTTR全体成長となった。2025年通期のAMVUTTRAおよびONPATTROの売上高はそれぞれ23億1,400万ドル、1億7,300万ドルで、合わせて2024年通期比103%のTTR全体成長となった。
同社は、持続的なATTR領域でのリーダーシップ、長期的かつ持続可能なイノベーション、卓越した財務実績を通じてAlnylamの拡大を目指す**「Alnylam 2030」戦略を開始した**と述べた。さらに、2026年のパイプライン目標として、4件の臨床データ読み出し、3件の進行中のピボタル試験、3件の第2相試験開始、3件超の新規IND申請を発表した。
最近の事業ハイライトには、ATTR-CM患者を対象としたvutrisiranの第3相臨床試験HELIOS-Bの新たな解析結果が含まれた。心血管磁気共鳴画像法および心エコー解析により、vutrisiranによる治療は、複数の心機能および心構造パラメータにおける有意な改善を示す有意な変化をもたらしたことが示された。CMR画像では、vutrisiran投与患者の22%でアミロイド退縮が認められた一方、プラセボ投与患者では退縮は認められなかった。また、vutrisiranによる治療はHELIOS-B患者において腎機能を維持し、進行した慢性腎臓病患者における死亡および心血管イベントのリスクを低下させた。
同社は、vutrisiranの第3相HELIOS-B試験からの複数の新たな解析結果を、2026年5月9日から12日にスペイン・バルセロナで開催されるHeart Failure 2026で発表すると述べた。追加で発表される解析には、サブグループ別にみたvutrisiranによるTTRノックダウンの薬力学的解析、臨床試験および実臨床データセット全体にわたりビタミンA関連転帰を伴うTTR低下の発現率を評価する統合安全性解析、ならびにATTR-CM患者における実臨床での使用を評価する世界規模の長期観察研究DemonsTTRateの試験デザインが含まれる。
TTRフランチャイズ以外では、GIVLAARI (givosiran)およびOXLUMO (lumasiran)が2025年第4四半期にそれぞれ8,700万ドル、5,000万ドルのグローバル純製品売上高を計上し、合わせて2024年第4四半期比26%のRare全体成長となった。2025年通期のGIVLAARIおよびOXLUMOの売上高はそれぞれ3億800万ドル、1億9,100万ドルで、合わせて5億ドルの売上高となり、2024年通期比18%のRare全体成長となった。
同社はまた、2型糖尿病を対象にGRB14を標的とするALN-4324の第2相臨床試験を開始し、肥満および体重管理を対象に脂肪組織のACVR1Cを標的とするALN-2232の第1相臨床試験を開始したほか、ALN-4285およびALN-4915を健常ボランティアでの臨床開発へ進めたと述べた。さらに、マサチューセッツ州ノートンの製造施設を拡張し、完全専用の独自siRNA酵素的ライゲーション製造施設を整備するため、2億5,000万ドルの投資を計画していると発表した。