TuHURA obtém designação de medicamento órfão da FDA para IFx-2.0 em melanoma cutâneo
A TuHURA Biosciences informou que a FDA concedeu designação de medicamento órfão ao IFx-2.0 para melanoma cutâneo em estágio IIB a estágio IV com base em dados de Fase 1. A empresa também afirmou que seu estudo de Fase 3 com IFx-2.0 em combinação com Keytruda para carcinoma de células de Merkel de primeira linha continua recrutando participantes.
TuHURA Biosciences informou que o Office of Orphan Products Development da U.S. Food and Drug Administration concedeu a Designação de Medicamento Órfão ao IFx-2.0 para o tratamento de melanoma cutâneo em estágio IIB a estágio IV. A designação foi baseada em dados do estudo de Fase 1 previamente concluído pela companhia com IFx-2.0, enquanto a empresa afirmou que seu estudo de Fase 3 de IFx-2.0 em combinação com Keytruda para o tratamento de primeira linha de carcinoma de células de Merkel avançado ou metastático continua recrutando participantes.
A empresa informou que os resultados do estudo de Fase 1 foram publicados na Molecular Therapeutics sob o título "First-in-Human Stage II/IV Melanoma Clinical Trial of Immune Priming Agent IFx-Hu2.0." O estudo demonstrou que o IFx-Hu2.0 foi seguro, sem toxicidades limitantes de dose graves, e mostrou que pacientes refratários à terapia com inibidores de checkpoint (anti-PD1) apresentaram benefício clínico com tratamento subsequente baseado em anti-PD1.
A TuHURA afirmou que a designação de medicamento órfão oferece sete anos de benefícios de exclusividade de mercado, maior interação e assistência da FDA, créditos tributários para determinadas pesquisas, bolsas de pesquisa e isenção da taxa de uso do New Drug Application. O Office of Orphan Products Development da FDA concede status de órfão a medicamentos destinados ao tratamento, diagnóstico ou prevenção seguros e eficazes de doenças ou condições raras que afetam menos de 200.000 indivíduos nos Estados Unidos.
Em uma atualização corporativa em 1º de abril de 2026, a empresa disse que seu estudo de Fase 3 de IFx-2.0 em carcinoma de células de Merkel em primeira linha continua recrutando e que prevê concluir o recrutamento em meados de 2027. A TuHURA também informou que o TBS-2025, um mAb inibidor de VISTA adquirido em sua fusão com a Kineta em 30 de junho de 2025, está avançando para o desenvolvimento de Fase 2 em mutNPM1 r/r AML, e que continua a avançar o trabalho pré-clínico em seu programa de conjugados anticorpo-fármaco biespecíficos.
Nos resultados do primeiro trimestre de 2026 divulgados em 15 de maio de 2026, a TuHURA disse que uma linha de crédito de $50 milhões e uma transação de royalties anunciadas em abril estendem sua projeção de caixa até 2028 e fornecem capital operacional flexível, sem participação acionária. A empresa reportou caixa e equivalentes de caixa de $6,3 milhões em 31 de março de 2026, e aproximadamente 63,6 milhões de ações ordinárias em circulação.
No ano completo encerrado em 31 de dezembro de 2025, a TuHURA reportou caixa e equivalentes de caixa de $3,6 milhões, com $7,5 milhões adicionais recebidos no primeiro trimestre de 2026 da oferta direta registrada de 2025. As despesas de pesquisa e desenvolvimento foram de $20,5 milhões em 2025 versus $13,3 milhões em 2024, as despesas gerais e administrativas foram de $7,6 milhões versus $3,9 milhões, as saídas líquidas de caixa das atividades operacionais foram de $27,7 milhões versus $14,7 milhões, e os fluxos líquidos de caixa das atividades de financiamento foram de $19,9 milhões versus $29,7 milhões.