TuHURA obtiene la designación de medicamento huérfano de la FDA para IFx-2.0 en melanoma cutáneo

TuHURA Biosciences dijo que la Office of Orphan Products Development de la U.S. Food and Drug Administration concedió la designación de medicamento huérfano a IFx-2.0 para el tratamiento del melanoma cutáneo en estadios IIB a IV. La designación se basó en datos del estudio de fase 1 previamente completado por la compañía sobre IFx-2.0, mientras que la empresa señaló que su estudio de fase 3 de IFx-2.0 en combinación con Keytruda para el tratamiento de primera línea del carcinoma de células de Merkel avanzado o metastásico continúa reclutando participantes.

La compañía indicó que los resultados del estudio de fase 1 se publicaron en Molecular Therapeutics con el título "First-in-Human Stage II/IV Melanoma Clinical Trial of Immune Priming Agent IFx-Hu2.0". El estudio demostró que IFx-Hu2.0 fue seguro, sin toxicidades graves limitantes de la dosis, y mostró que los pacientes refractarios al tratamiento con inhibidores de puntos de control (anti-PD1) experimentaron beneficio clínico con un tratamiento posterior basado en anti-PD1.

TuHURA señaló que la designación de medicamento huérfano proporciona siete años de beneficios de exclusividad de mercado, mayor interacción y asistencia por parte de la FDA, créditos fiscales para determinadas investigaciones, subvenciones para investigación y la exención de la tasa de usuario de la solicitud de nuevo medicamento. La Office of Orphan Products Development de la FDA otorga el estatus huérfano a fármacos destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención seguros y eficaces de enfermedades o afecciones raras que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos.

En una actualización corporativa del 1 de abril de 2026, la compañía dijo que su estudio de fase 3 de IFx-2.0 en carcinoma de células de Merkel en primera línea continúa reclutando y que prevé completar el reclutamiento a mediados de 2027. TuHURA también dijo que TBS-2025, un mAb inhibidor de VISTA adquirido en su fusión con Kineta el 30 de junio de 2025, está avanzando hacia el desarrollo de fase 2 en mutNPM1 r/r AML, y que continúa impulsando el trabajo preclínico en su programa de conjugados anticuerpo-fármaco biespecíficos.

En los resultados del primer trimestre de 2026 informados el 15 de mayo de 2026, TuHURA dijo que una línea de crédito y una transacción de regalías por $50 millones anunciadas en abril amplían su previsión de liquidez hasta 2028 y proporcionan capital operativo flexible sin dilución accionaria. La compañía reportó efectivo y equivalentes de efectivo de $6,3 millones al 31 de marzo de 2026, y aproximadamente 63,6 millones de acciones ordinarias en circulación.

Para el ejercicio completo finalizado el 31 de diciembre de 2025, TuHURA reportó efectivo y equivalentes de efectivo de $3,6 millones, con $7,5 millones adicionales recibidos en el primer trimestre de 2026 procedentes de la oferta directa registrada de 2025. Los gastos de investigación y desarrollo fueron de $20,5 millones en 2025 frente a $13,3 millones en 2024; los gastos generales y administrativos fueron de $7,6 millones frente a $3,9 millones; las salidas netas de efectivo por actividades operativas fueron de $27,7 millones frente a $14,7 millones; y los flujos netos de efectivo por actividades de financiación fueron de $19,9 millones frente a $29,7 millones.