TuHURA, 피부 흑색종 대상 IFx-2.0에 FDA 희귀의약품 지정 획득

TuHURA Biosciences는 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품개발국이 IFx-2.0을 IIB기~IV기 피부 흑색종 치료제로 희귀의약품 지정했다고 밝혔다. 이번 지정은 회사가 앞서 완료한 IFx-2.0의 1상 연구 데이터에 근거했으며, 회사는 Keytruda와 병용하는 IFx-2.0의 진행성 또는 전이성 Merkel cell carcinoma 1차 치료 3상 연구가 계속해서 등록을 진행 중이라고 덧붙였다.

회사는 1상 연구 결과가 Molecular Therapeutics에 "First-in-Human Stage II/IV Melanoma Clinical Trial of Immune Priming Agent IFx-Hu2.0"라는 제목으로 게재됐다고 밝혔다. 이 연구는 IFx-Hu2.0이 중대한 용량 제한 독성 없이 안전함을 입증했으며, 면역관문억제제(checkpoint inhibitor) 치료(anti-PD1)에 불응성이었던 환자들이 이후 anti-PD1 기반 치료에서 임상적 유익을 경험했음을 보여줬다.

TuHURA는 희귀의약품 지정이 7년간의 시장 독점권 혜택, FDA와의 강화된 소통 및 지원, 특정 연구에 대한 세액공제, 연구 보조금, 그리고 신약허가신청(New Drug Application) 사용자 수수료 면제를 제공한다고 밝혔다. FDA 희귀의약품개발국은 미국에서 200,000명 미만에 영향을 미치는 희귀 질환 또는 상태의 안전하고 효과적인 치료, 진단 또는 예방을 목적으로 하는 의약품에 희귀의약품 지위를 부여한다.

회사는 2026년 4월 1일 기업 업데이트에서, 1차 Merkel cell carcinoma 대상 IFx-2.0 3상 연구의 등록이 계속 진행 중이며 2027년 중반 등록 완료를 예상한다고 밝혔다. 또한 TuHURA는 2025년 6월 30일 Kineta와의 합병을 통해 확보한 VISTA 억제 mAb인 TBS-2025가 mutNPM1 r/r AML에서 2상 개발로 진입하고 있으며, 이중특이성 항체-약물 접합체 프로그램의 전임상 연구도 계속 진전시키고 있다고 밝혔다.

2026년 5월 15일 발표된 2026년 1분기 실적에서 TuHURA는 4월 발표한 5,000만 달러 규모의 신용공여 한도와 로열티 거래로 인해 예상 현금 운용 기간이 2028년까지 연장됐으며, 지분 희석이 없는 유연한 운영 자본을 제공한다고 밝혔다. 회사는 2026년 3월 31일 기준 현금 및 현금성자산이 630만 달러였고, 발행 보통주는 약 6,360만 주라고 보고했다.

2025년 12월 31일로 종료된 회계연도 전체 기준으로, TuHURA는 현금 및 현금성자산 360만 달러를 보고했으며, 2025년 등록 직접 공모에 따라 2026년 1분기에 추가로 750만 달러를 수령했다. 연구개발비는 2025년 2,050만 달러로 2024년의 1,330만 달러와 비교됐고, 일반관리비는 760만 달러로 390만 달러와 비교됐다. 영업활동 순현금유출은 2,770만 달러로 1,470만 달러와 비교됐으며, 재무활동 순현금흐름은 1,990만 달러로 2,970만 달러와 비교됐다.