TuHURA obtient la désignation de médicament orphelin de la FDA pour IFx-2.0 dans le mélanome cutané

TuHURA Biosciences a indiqué que l’Office of Orphan Products Development de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin à IFx-2.0 pour le traitement du mélanome cutané de stade IIB à stade IV. Cette désignation repose sur les données de l’étude de phase 1 précédemment achevée par l’entreprise sur IFx-2.0, tandis que la société a précisé que son étude de phase 3 évaluant IFx-2.0 en association avec Keytruda en traitement de première ligne du carcinome à cellules de Merkel avancé ou métastatique poursuit son recrutement.

L’entreprise a indiqué que les résultats de l’étude de phase 1 ont été publiés dans Molecular Therapeutics sous le titre « First-in-Human Stage II/IV Melanoma Clinical Trial of Immune Priming Agent IFx-Hu2.0 ». L’étude a montré qu’IFx-Hu2.0 était sûr, sans toxicités graves limitant la dose, et a montré que des patients réfractaires à un traitement par inhibiteurs de point de contrôle (anti-PD1) ont présenté un bénéfice clinique lors d’un traitement ultérieur à base d’anti-PD1.

TuHURA a précisé que la désignation de médicament orphelin confère sept ans d’exclusivité commerciale, un renforcement des échanges et de l’assistance de la part de la FDA, des crédits d’impôt pour certaines recherches, des subventions de recherche ainsi qu’une exonération des frais liés à la demande d’autorisation de mise sur le marché d’un nouveau médicament. L’Office of Orphan Products Development de la FDA accorde le statut orphelin aux médicaments destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention sûrs et efficaces de maladies ou affections rares touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis.

Dans une mise à jour de l’entreprise publiée le 1 avril 2026, la société a indiqué que son étude de phase 3 sur IFx-2.0 dans le carcinome à cellules de Merkel en première ligne poursuivait son recrutement et qu’elle prévoyait de finaliser ce recrutement à la mi-2027. TuHURA a également indiqué que TBS-2025, un mAb inhibiteur de VISTA acquis lors de sa fusion avec Kineta le 30 juin 2025, passait en développement de phase 2 dans la LAM mutNPM1 r/r, et qu’elle continuait à faire progresser les travaux précliniques de son programme de conjugués anticorps-médicament bispécifiques.

Dans ses résultats du premier trimestre 2026 publiés le 15 mai 2026, TuHURA a indiqué qu’une facilité de crédit de $50 millions et une opération sur redevances annoncées en avril prolongeaient sa visibilité de trésorerie projetée jusqu’en 2028 et apportaient un capital d’exploitation flexible, sans dilution du capital. L’entreprise a déclaré disposer de $6,3 millions de trésorerie et équivalents de trésorerie au 31 mars 2026, ainsi que d’environ 63,6 millions d’actions ordinaires en circulation.

Pour l’exercice complet clos le 31 décembre 2025, TuHURA a déclaré une trésorerie et des équivalents de trésorerie de $3,6 millions, avec en outre $7,5 millions reçus au premier trimestre 2026 au titre du placement direct enregistré de 2025. Les dépenses de recherche et développement se sont élevées à $20,5 millions en 2025 contre $13,3 millions en 2024, les frais généraux et administratifs à $7,6 millions contre $3,9 millions, les sorties nettes de trésorerie liées aux activités opérationnelles à $27,7 millions contre $14,7 millions, et les flux nets de trésorerie liés aux activités de financement à $19,9 millions contre $29,7 millions.