TuHURA、皮膚黒色腫に対するIFx-2.0でFDA希少疾病用医薬品指定を取得

TuHURA Biosciencesは、米国食品医薬品局（FDA）の希少製品開発室が、stage IIB to stage IV cutaneous melanomaの治療薬としてIFx-2.0にOrphan Drug Designationを付与したと発表した。この指定は、同社が以前に完了したIFx-2.0の第1相試験データに基づくものだという。一方で同社は、進行性または転移性のMerkel cell carcinomaに対する一次治療として、Keytrudaとの併用でIFx-2.0を評価する第3相試験の組み入れが継続していると述べた。

同社によると、第1相試験の結果は、Molecular Therapeuticsに「First-in-Human Stage II/IV Melanoma Clinical Trial of Immune Priming Agent IFx-Hu2.0」というタイトルで掲載された。この試験では、IFx-Hu2.0が重篤な用量制限毒性を伴わず安全であることが示され、さらにチェックポイント阻害薬療法（anti-PD1）に不応であった患者が、その後のanti-PD1ベース治療で臨床的ベネフィットを得たことが示された。

TuHURAは、希少疾病用医薬品指定により、7年間の市場独占の特典、FDAとの関与強化および支援、特定研究に対する税額控除、研究助成金、新薬承認申請のユーザーフィー免除が得られると説明した。FDAの希少製品開発室は、米国で患者数が200,000人未満の希少疾患または病態に対し、安全かつ有効な治療、診断または予防を目的とする薬剤に希少疾病用医薬品の地位を付与している。

2026年4月1日の企業アップデートで、同社はMerkel cell carcinomaの一次治療を対象とするIFx-2.0の第3相試験について、組み入れが継続しており、2027年半ばに登録完了を見込んでいると述べた。TuHURAはまた、2025年6月30日のKinetaとの合併で取得したVISTA阻害mAbであるTBS-2025が、mutNPM1 r/r AMLを対象に第2相開発へ進んでいること、さらに二重特異性抗体薬物複合体プログラムの前臨床研究を引き続き進めていることも明らかにした。

2026年5月15日に発表した2026年第1四半期決算で、TuHURAは、4月に発表した5,000万ドルのクレジットファシリティおよびロイヤルティ取引により、想定される手元資金の持続期間が2028年まで延長され、株式希薄化を伴わない柔軟な運転資金が確保されると述べた。同社は、2026年3月31日時点の現金および現金同等物が630万ドルで、発行済み普通株式数は約6,360万株だったと報告した。

2025年12月31日に終了した通期について、TuHURAは現金および現金同等物が360万ドルだったと報告し、これに加えて2025年の登録型直接募集による750万ドルを2026年第1四半期に受領したとした。研究開発費は2025年が2,050万ドルで、2024年の1,330万ドルに対して増加し、一般管理費は760万ドルで、2024年の390万ドルに対して増加した。営業活動による純キャッシュアウトフローは2,770万ドルで、2024年の1,470万ドルに対して増加し、財務活動による純キャッシュフローは1,990万ドルで、2024年の2,970万ドルに対して減少した。