TuHURA erhält FDA-Orphan-Drug-Status für IFx-2.0 bei kutanem Melanom

TuHURA Biosciences teilte mit, dass das Office of Orphan Products Development der U.S. Food and Drug Administration IFx-2.0 den Orphan-Drug-Status für die Behandlung des kutanen Melanoms im Stadium IIB bis Stadium IV zuerkannt hat. Die Entscheidung basierte auf Daten aus der zuvor abgeschlossenen Phase-1-Studie des Unternehmens zu IFx-2.0. Zugleich erklärte das Unternehmen, dass die Rekrutierung für seine Phase-3-Studie zu IFx-2.0 in Kombination mit Keytruda als Erstlinientherapie bei fortgeschrittenem oder metastasiertem Merkelzellkarzinom weiterläuft.

Das Unternehmen teilte mit, dass die Ergebnisse der Phase-1-Studie in Molecular Therapeutics unter dem Titel „First-in-Human Stage II/IV Melanoma Clinical Trial of Immune Priming Agent IFx-Hu2.0“ veröffentlicht wurden. Die Studie zeigte, dass IFx-Hu2.0 sicher war und keine schwerwiegenden dosislimitierenden Toxizitäten auftraten. Zudem zeigte sie, dass Patienten, die auf eine Checkpoint-Inhibitor-Therapie (anti-PD1) refraktär waren, unter einer anschließenden anti-PD1-basierten Behandlung einen klinischen Nutzen erfuhren.

TuHURA erklärte, dass der Orphan-Drug-Status Vorteile wie 7 Jahre Marktexklusivität, einen intensiveren Austausch mit und Unterstützung durch die FDA, Steuergutschriften für bestimmte Forschungsaktivitäten, Forschungszuschüsse sowie einen Erlass der Nutzungsgebühr für den New Drug Application bietet. Das Office of Orphan Products Development der FDA vergibt den Orphan-Status an Arzneimittel, die für die sichere und wirksame Behandlung, Diagnose oder Prävention seltener Krankheiten oder Erkrankungen bestimmt sind, von denen in den Vereinigten Staaten weniger als 200.000 Menschen betroffen sind.

In einem Unternehmensupdate vom 1. April 2026 teilte das Unternehmen mit, dass seine Phase-3-Studie zu IFx-2.0 in der Erstlinientherapie des Merkelzellkarzinoms weiter Patienten aufnimmt und dass der Abschluss der Rekrutierung für Mitte 2027 erwartet wird. TuHURA erklärte außerdem, dass TBS-2025, ein VISTA-hemmender mAb, der im Zuge der Fusion mit Kineta am 30. Juni 2025 erworben wurde, in die Phase-2-Entwicklung bei mutNPM1 r/r AML übergeht und dass das Unternehmen die präklinischen Arbeiten in seinem Programm für bispezifische Antikörper-Wirkstoff-Konjugate weiter vorantreibt.

In den am 15. Mai 2026 gemeldeten Ergebnissen für das 1. Quartal 2026 erklärte TuHURA, dass eine im April angekündigte Kreditfazilität und Royalty-Transaktion über $50 Millionen die voraussichtliche Liquiditätsreichweite bis ins Jahr 2028 verlängere und flexibles, nicht eigenkapitalbasiertes Betriebskapital bereitstelle. Das Unternehmen meldete zum 31. März 2026 liquide Mittel und Zahlungsmitteläquivalente in Höhe von $6,3 Millionen sowie rund 63,6 Millionen ausstehende Stammaktien.

Für das am 31. Dezember 2025 beendete Gesamtjahr meldete TuHURA liquide Mittel und Zahlungsmitteläquivalente in Höhe von $3,6 Millionen; hinzu kamen weitere $7,5 Millionen, die im 1. Quartal 2026 aus dem 2025 registrierten Direktangebot eingingen. Die Ausgaben für Forschung und Entwicklung beliefen sich 2025 auf $20,5 Millionen gegenüber $13,3 Millionen im Jahr 2024, die allgemeinen Verwaltungsaufwendungen auf $7,6 Millionen gegenüber $3,9 Millionen, die Netto-Mittelabflüsse aus operativer Tätigkeit auf $27,7 Millionen gegenüber $14,7 Millionen und die Netto-Cashflows aus Finanzierungstätigkeit auf $19,9 Millionen gegenüber $29,7 Millionen.