FDA aceita pedido de licenciamento biológico da Savara para MOLBREEVI em doença pulmonar rara e concede Prioridade de Revisão

The U.S. Food and Drug Administration aceitou o pedido de licenciamento biológico (biologics license application, BLA) da Savara Inc. para MOLBREEVI, um potencial tratamento para a proteínose alveolar pulmonar autoimune. A FDA concedeu a designação de Prioridade de Revisão (Priority Review), com data-alvo de decisão de 22 de agosto de 2026, sob o Prescription Drug User Fee Act.

A designação de Prioridade de Revisão direciona atenção e recursos gerais para a avaliação de solicitações de medicamentos que, se aprovados, representariam melhorias significativas na segurança ou na eficácia do tratamento, diagnóstico ou prevenção de condições graves, em comparação com solicitações sob revisão padrão.

MOLBREEVI é um fator estimulador de colônias de granulócitos e macrófagos humano recombinante administrado por meio de um sistema de nebulizador em investigação. O medicamento recebeu múltiplas designações regulatórias, incluindo Fast Track, Breakthrough Therapy e Orphan Drug, pela FDA.

A empresa planeja submeter pedidos de autorização de comercialização à European Medicines Agency e à Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) do Reino Unido até o fim do primeiro trimestre de 2026. MOLBREEVI recebeu a Orphan Drug Designation para o tratamento de PAP autoimune pela FDA e pela EMA, além das designações Innovation Passport e Promising Innovative Medicine pela MHRA do Reino Unido.

MOLBREEVI tem o potencial de ser a primeira e única terapia aprovada para PAP autoimune nos EUA e na Europa. A empresa acredita que o considerável conjunto de dados na solicitação demonstra que MOLBREEVI melhora a transferência gasosa pulmonar, a qualidade de vida e os sintomas clínicos associados a essa doença pulmonar rara e debilitante.

Proteínose alveolar pulmonar autoimune é uma doença pulmonar rara caracterizada pelo acúmulo anormal de surfactante nos alvéolos. O surfactante é composto por proteínas e lipídios e é uma substância fisiológica importante que reveste os alvéolos para evitar seu colapso. Em um pulmão saudável, o excesso de surfactante é removido e digerido por células imunológicas chamadas macrófagos alveolares.

Os macrófagos alveolares precisam ser estimulados pelo fator estimulador de colônias de granulócitos e macrófagos (granulocyte-macrophage colony-stimulating factor, GM-CSF) para funcionar adequadamente na depuração do surfactante, mas na PAP autoimune o GM-CSF é neutralizado por autoanticorpos contra o GM-CSF, tornando os macrófagos incapazes de eliminar o surfactante de modo adequado. Como resultado, o excesso de surfactante se acumula nos alvéolos, causando prejuízo da transferência gasosa e resultando em sintomas clínicos de falta de ar, frequentemente com tosse e fadiga frequente.

Os pacientes também podem apresentar episódios de febre, dor no peito ou expectoração com sangue, especialmente se ocorrer infecção pulmonar secundária. No longo prazo, a doença pode levar a complicações graves, incluindo fibrose pulmonar e a necessidade de um transplante de pulmão.

A Savara é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico com sede em Langhorne, Pensilvânia, focada no desenvolvimento de tratamentos para doenças respiratórias raras. A empresa reenviou seu BLA para MOLBREEVI com a FUJIFILM Biotechnologies como fabricante da substância ativa do medicamento, após uma carta Refusal to File da FDA que solicitou dados adicionais.

A Savara também alterou seu contrato de empréstimo com a Hercules Capital, permitindo acesso a até US$ 105 milhões em empréstimos a prazo, condicionado à aprovação de MOLBREEVI pela FDA. A ação atualmente é negociada a US$ 5,53, com projeções de analistas variando de US$ 9 a US$ 16, refletindo otimismo em torno do pipeline da empresa. Os papéis registraram um retorno de 106% no último ano.