Molbreevi, da Savara, recebe revisão prioritária da FDA com data de PDUFA em 22 de agosto para PAP autoimune
A FDA aceitou o BLA da Savara para Molbreevi em PAP autoimune, concedeu revisão prioritária e definiu uma data de ação do PDUFA para 22 de agosto de 2026. A empresa também planeja submeter pedidos de autorização de comercialização na União Europeia e no Reino Unido até o fim de março.
A U.S. Food and Drug Administration aceitou e protocolou o Biologics License Application (BLA) da Savara para Molbreevi (molgramostim inhalation solution) na proteinos e alveolar pulmonar (PAP) autoimune, concedeu revisão prioritária e atribuiu uma data de ação no âmbito do Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) de 22 de agosto de 2026. A Savara também espera submeter pedidos de autorização de comercialização na União Europeia e no Reino Unido até o fim de março.
Molbreevi tem potencial para ser a primeira e única terapia aprovada para PAP autoimune nos EUA e na Europa. Atualmente, não há terapêuticos aprovados para PAP autoimune nos EUA, na Europa ou no Reino Unido. A doença é descrita como uma condição pulmonar grave, de longo prazo, crônica e rara, com importante necessidade não atendida.
Dados do programa IMPALA de Fase III mostraram melhorias em DLCO, SGRQ, capacidade de exercício e carga de surfactante, sustentando o mecanismo de Molbreevi de ativar macrófagos para abordar a fisiopatologia subjacente em comparação com o padrão de cuidado baseado em procedimentos. Molbreevi foi desenvolvido para atuar na fisiopatologia da PAP autoimune ao ativar macrófagos, o que, por sua vez, favorece a homeostase do surfactante e melhora as trocas gasosas. A terapia tem como objetivo tratar manifestações-chave da PAP autoimune, que incluem comprometimento da transferência gasosa pulmonar, baixa qualidade de vida relacionada à função respiratória, redução da funcionalidade do paciente e carga de surfactante.
A lavagem pulmonar total é a principal intervenção existente, caracterizada como um procedimento de resgate usado em casos graves. O procedimento é realizado em ambiente hospitalar, no qual os pacientes são intubados e um pulmão é ventilado enquanto o outro é lavado. Ele é oferecido apenas em centros selecionados, requer internação e recursos de centro cirúrgico e unidade de terapia intensiva, não é padronizado e, além disso, não aborda a causa subjacente da doença.
Estimativas epidemiológicas publicadas variam amplamente, indo de seis a sete pacientes por milhão até aproximadamente 26 por milhão. A Savara conduziu uma análise de banco de dados de sinistros e identificou cerca de 5.500 pacientes conhecidos e diagnosticados nos EUA, o que equivale a aproximadamente 16 pacientes por milhão e representa um "piso" para o mercado norte-americano. A empresa acredita que todos os 5.500 pacientes poderiam se beneficiar de Molbreevi após a aprovação, citando feedback de médicos indicando que ofereceriam a terapia independentemente da gravidade da doença.
O mercado norte-americano de PAP autoimune parece concentrado, com as 500 principais contas gerenciando cerca de dois terços dos pacientes com base na análise de sinistros da empresa. A Savara está planejando uma presença de campo de cerca de 30 profissionais voltados ao cliente, incluindo liderança, e espera adicionar um pequeno número de especialistas de reembolso em campo. A empresa pretende contratar a equipe de campo no segundo trimestre para apoiar a conscientização sobre a doença e a educação sobre testagem antes de uma possível aprovação.
A Savara escolheu a PANTHERx Rare como sua parceira exclusiva de farmácia especializada nos EUA. A escolha se baseou no foco da PANTHERx em doenças raras e órfãs, na experiência com modelos exclusivos de farmácia especializada, em relacionamentos existentes na área pulmonar e na familiaridade com terapias baseadas em dispositivos. A Savara está trabalhando com a PANTHERx na programação da farmácia e em serviços ao paciente.
A Savara reporta US$ 264 milhões em caixa, além de até US$ 150 milhões em potencial financiamento não dilutivo condicionado à aprovação pela FDA. A empresa tem uma capitalização de mercado de aproximadamente US$ 1,12 bilhão. As métricas financeiras mostram receita zero nos últimos doze meses, refletindo seu status de estágio de desenvolvimento. O índice de liquidez corrente da empresa é de 7,65, indicando sólida saúde financeira de curto prazo, com uma relação dívida/patrimônio de 0,32, sugerindo uma estrutura de capital conservadora.