Praxis Precision Medicines reicht zwei NDAs ein und meldet eine Cash-Position von 926 Mio. US-Dollar

Praxis Precision Medicines hat bei der U.S. Food and Drug Administration zwei Zulassungsanträge (New Drug Applications, NDA) eingereicht: für ulixacaltamide bei essentiellem Tremor sowie für relutrigine bei SCN2A- und SCN8A-assoziierten entwicklungsbedingten und epileptischen Enzephalopathien. Das Unternehmen meldete zum 31. Dezember 2025 liquide Mittel und Investments in Höhe von 926 Mio. US-Dollar sowie Nettoerlöse von 621 Mio. US-Dollar aus einer öffentlichen Kapitalerhöhung im Januar 2026, die den Betrieb bis 2028 finanzieren.

Beiden Wirkstoffkandidaten wurde von der FDA der Breakthrough Therapy Designation-Status zuerkannt. Die Einreichung des relutrigine-NDA basiert auf der starken Wirksamkeit, die in der zulassungsrelevanten (registrational) Kohorte von EMBOLD beobachtet wurde; die Ergebnisse wurden auf dem AES-Meeting 2025 vorgestellt. Relutrigine erhielt zudem von der FDA den Orphan Drug Designation-Status.

Die Einreichung des ulixacaltamide-NDA folgt auf positive Topline-Ergebnisse aus beiden Phase-3-Studien des ESSENTIAL3-Programms, die im Oktober 2025 bekannt gegeben wurden, sowie auf ein positives Pre-NDA-Meeting mit der FDA im Dezember 2025. Ulixacaltamide war die erste Prüftherapie, die in einem Phase-3-Programm beim essenziellen Tremor positive Resultate zeigte.

Der essenzielle Tremor ist eine der häufigsten Bewegungsstörungen und betrifft in den USA etwa sieben Millionen Patientinnen und Patienten. Dennoch ist die Erkrankung unzureichend behandelt und unterversorgt; derzeit ist kein spezifisch für den essenziellen Tremor entwickeltes Arzneimittel zugelassen. Das ESSENTIAL3-Programm stieß bei über 200.000 Patientinnen und Patienten auf Interesse. Propranolol, ein Beta-Blocker, ist die einzige zugelassene Pharmakotherapie für den essenziellen Tremor, bietet jedoch nur eine begrenzte Wirksamkeit und ist schlecht verträglich; zudem ist es bei Begleiterkrankungen kontraindiziert, die einen erheblichen Anteil der Population mit essenziellem Tremor betreffen. In einer Patientenumfrage gaben bis zu 77% an, ihr essenzieller Tremor sei unzureichend kontrolliert, und bis zu 50% der Betroffenen erhalten keine Behandlung.

Ulixacaltamide ist ein differenzierter und hochselektiver niedermolekularer Inhibitor von T-Typ-Calciumkanälen, der darauf ausgelegt ist, abnorme neuronale Burst-Entladungen im Cerebello-Thalamo-Cortical circuit zu blockieren, die mit der Tremoraktivität korrelieren. Die Breakthrough Therapy Designation für ulixacaltamide basierte auf den positiven Topline-Daten aus dem Essential3-Programm, das aus zwei pivotalen Phase-3-Studien besteht.

Relutrigine ist ein Natriumkanal-Modulator, der darauf ausgelegt ist, den hypererregbaren Zustand von Natriumkanälen präzise zu adressieren, mit therapeutischem Potenzial über verschiedene Entwicklungs-Epilepsien hinweg. Die Rekrutierung in die EMERALD-Studie bei breiter gefassten entwicklungsbedingten und epileptischen Enzephalopathien schreitet gut voran und soll in der zweiten Hälfte 2026 vollständig abgeschlossen sein. Bei erfolgreicher initialer NDA-Zulassung von relutrigine würde die EMERALD-Studie, sofern positiv, die Grundlage für die Einreichung eines ergänzenden NDA (supplemental NDA) im Jahr 2027 bilden.

Die Vorbereitungen für die Markteinführung (Pre-launch-Aktivitäten) von ulixacaltamide und relutrigine laufen bereits und werden sich bis 2026 beschleunigen. Praxis baut seine kommerzielle Organisation aus, treibt die Launch-Readiness-Maßnahmen voran, baut Lagerbestände auf und wird seine Kampagne zur Krankheitsaufklärung in Verbindung mit dem Treffen der American Academy of Neurology starten. Das Unternehmen hat mit den Vorbereitungen für die kommerzielle Einführung von relutrigine begonnen, einschließlich der Besetzung wichtiger kommerzieller Funktionen, des Aufbaus ausreichender Bestände für den Launch sowie der Planung und Umsetzung zentraler Pre-launch-Aktivitäten.

Praxis wird auf der bevorstehenden American Academy of Neurology Annual Meeting, die vom 19. bis 22. April 2026 in Chicago, IL, stattfindet, mehrere mündliche Vorträge und Poster zu ulixacaltamide präsentieren. Die Essential3-Ergebnisse werden dort als mündlicher Vortrag vorgestellt.

Zu den weiteren klinischen Programmen des Unternehmens gehört vormatrigine bei fokal beginnenden Anfällen und generalisierter Epilepsie; Topline-Ergebnisse werden in der ersten Hälfte 2026 erwartet. Schätzungsweise 3,5 Millionen Menschen in den USA leiden an häufigen Epilepsien. Vormatrigine ist der potenteste jemals für Epilepsie entwickelte Natriumkanal-Modulator und soll den hypererregbaren Zustand von Natriumkanälen bei häufigen Epilepsien im Erwachsenenalter präzise adressieren. Der vollständige Datensatz aus der RADIANT-Phase-2-Studie wurde auf der 2025 American Epilepsy Society Annual Meeting präsentiert.

Am 13. Februar 2026 gab Affinity Asset Advisors eine neue Position in Praxis Precision Medicines bekannt und erwarb 185.000 Aktien in einem auf 54,53 Mio. US-Dollar geschätzten Geschäft. Der Anteil entspricht 3,11% der in der 13F-Meldung berichtspflichtigen Vermögenswerte des Fonds. Zum 13. Februar 2026 notierten die Aktien von Praxis Precision Medicines bei 317,25 US-Dollar, ein Plus von 266,1% gegenüber dem Vorjahr. Die Marktkapitalisierung des Unternehmens lag bei 8,8 Mrd. US-Dollar, bei einem Umsatz von 7,46 Mio. US-Dollar und einem Nettoergebnis von minus 273,04 Mio. US-Dollar.

Die Forschungs- und Entwicklungsausgaben im dritten Quartal stiegen auf 65,8 Mio. US-Dollar, und der Nettoverlust weitete sich auf 73,9 Mio. US-Dollar aus. Das Management hob pro forma liquide Mittel und Investments von rund 956 Mio. US-Dollar hervor, einschließlich Erlösen aus einer Emission im Oktober, die den Betrieb voraussichtlich bis 2028 finanzieren werden.