Praxis, FDA에 NDA 2건 제출…현금 9억2600만달러 보유·순손실 3억300만달러 보고

Praxis Precision Medicines, Inc.는 본태성 떨림에 대한 ulixacaltamide와 SCN2A 및 SCN8A 발달성 및 간질성 뇌병증에 대한 relutrigine에 대해 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청(NDA) 2건을 제출했다. 회사는 2025년 12월 31일 기준 현금 및 투자자산이 9억2600만달러였으며, 2026년 1월 공개모집을 통해 확보한 순수익 6억2100만달러로 2028년까지 운영 자금을 충당할 수 있을 것으로 예상한다고 밝혔다.

Praxis는 2025년 12월 FDA와의 긍정적인 pre-NDA 미팅 이후, 본태성 떨림 치료를 위한 ulixacaltamide의 NDA를 제출했다. 본태성 떨림은 가장 흔한 운동장애 중 하나로 미국에서 약 700만명의 환자에게 영향을 미치지만, Essential3 프로그램에 20만명 넘는 환자가 관심을 보인 점에서 드러나듯 관리가 충분하지 않고 치료도 부족한 상황이며, 현재 본태성 떨림을 위해 개발된 특정 약물로 승인된 치료제는 없다. Ulixacaltamide는 본태성 떨림 대상 3상 프로그램에서 긍정적인 결과를 입증한 첫 번째 연구용 치료제였으며, 2025년 12월 FDA로부터 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 받았다.

2025년 10월, Praxis는 ESSENTIAL3 프로그램의 두 건의 3상 연구 모두에서 긍정적인 톱라인 결과를 발표했다. Praxis는 2026년 4월 19일부터 22일까지 일리노이주 시카고에서 열리는 미국신경과학회(American Academy of Neurology) 연례학술대회에서 ulixacaltamide 관련 여러 구두 발표와 포스터 발표를 진행할 예정이다.

Praxis는 EMBOLD 허가등록 코호트에서 관찰된 강력한 유효성을 바탕으로 SCN2A 및 SCN8A 발달성 및 간질성 뇌병증 치료를 위한 relutrigine의 NDA를 제출했다. 이 시험 결과는 2025년 AES 학회에서 공유됐다. Relutrigine은 나트륨 채널의 과흥분 상태를 정밀하게 표적하도록 설계된 나트륨 채널 조절제로, 발달성 간질 전반에 걸친 치료 잠재력을 갖고 있다. Relutrigine은 FDA로부터 혁신치료제 지정과 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다.

광범위한 발달성 및 간질성 뇌병증을 대상으로 한 EMERALD 연구의 등록은 순조롭게 진행되고 있으며, 2026년 하반기 중 전체 등록이 완료될 것으로 예상된다. relutrigine의 초기 NDA 승인이 성공적으로 이뤄진다고 가정할 때, EMERALD 연구가 긍정적일 경우 2027년 추가 NDA 제출의 근거가 될 예정이다.

ulixacaltamide와 relutrigine 모두에 대한 상업화 준비와 출시 전 활동은 순조롭게 진행 중이며 2026년 내내 가속화될 전망이다. Praxis는 상업 조직을 확대하고 출시 준비 작업을 진전시키며 재고를 구축하고 있고, AAN 학회와 연계해 질환 인식 제고 캠페인을 시작할 예정이다. Praxis는 relutrigine의 상업 출시를 위한 준비도 시작했으며, 여기에는 핵심 상업 부문 인력 채용, 출시를 위한 충분한 재고 구축, 주요 출시 전 활동의 준비와 실행이 포함되고, 이러한 작업은 2026년 내내 더욱 가속화될 것으로 예상된다.

회사는 또한 파이프라인 업데이트를 제공했다. vormatrigine의 RADIANT 2상 연구 전체 데이터는 2025년 미국간질학회(American Epilepsy Society) 연례학술대회에서 발표됐으며, 이를 통해 vormatrigine은 해당 질환에서 최고 수준의 치료제로 자리매김했다. 연구 결과는 용량 증량 없이도 빠르게 나타나는 유효성, 더 긴 치료 기간 동안 지속되는 발작 감소, 발작 소실 가능성, 그리고 1일 1회 투여 시 유리한 약물상호작용(DDI), 내약성 및 안전성 프로파일을 보여줬다. 미국에서는 약 350만명이 흔한 형태의 간질을 앓고 있는 것으로 추정된다. Vormatrigine은 간질 치료를 위해 지금까지 개발된 가장 강력한 나트륨 채널 조절제이며, 성인 흔한 간질에서 나트륨 채널의 과흥분 상태를 정밀하게 표적하도록 설계됐다.

국소 발병 발작을 대상으로 한 POWER1 3상 연구는 등록을 완료했으며 원래 목표치를 초과 달성했다. 톱라인 결과는 2026년 2분기에 나올 것으로 예상된다.

Praxis는 2025년 12월 31일 종료 회계연도의 순손실이 3억330만달러라고 보고했으며, 이는 2024년에 보고한 순손실 1억8280만달러에서 증가한 수치다. 연구개발 비용은 2025년 12월 31일 종료 회계연도에 2억6710만달러로, 전년 대비 1억1470만달러 증가했다. 4분기 순손실은 8890만달러로, 개발 지출 증가가 반영됐다.

사장 겸 최고경영자는 현재 임상 단계에 있는 다른 두 프로그램인 vormatrigine과 elsunersen 모두 2026년 상반기에 톱라인 결과를 발표할 예정이며, 이에 따라 회사는 향후 2년 내 추가 NDA 제출을 향한 궤도를 유지하고 있다고 밝혔다. 이들 4개 자산을 합친 매출 잠재력은 200억달러를 넘는다.