Praxis reicht zwei NDAs bei der FDA ein und meldet 926 Mio. US-Dollar Liquidität sowie 303 Mio. US-Dollar Nettoverlust

Praxis Precision Medicines, Inc. hat zwei Zulassungsanträge für ein neues Arzneimittel (NDA, New Drug Application) bei der U.S. Food and Drug Administration eingereicht: für ulixacaltamide zur Behandlung des essenziellen Tremors und für relutrigine bei SCN2A- und SCN8A-assoziierten entwicklungsbedingten und epileptischen Enzephalopathien. Das Unternehmen berichtete zum 31. Dezember 2025 über Barmittel und Investitionen in Höhe von 926 Mio. US-Dollar sowie über Nettoerlöse von 621 Mio. US-Dollar aus einer öffentlichen Aktienemission im Januar 2026, die voraussichtlich den Betrieb bis ins Jahr 2028 finanzieren werden.

Nach einem positiven Pre-NDA-Meeting mit der FDA im Dezember 2025 reichte Praxis einen NDA für ulixacaltamide zur Behandlung des essenziellen Tremors ein. Der essenzielle Tremor ist eine der häufigsten Bewegungsstörungen und betrifft in den USA etwa sieben Millionen Patientinnen und Patienten; zugleich ist die Erkrankung unzureichend behandelt und unterversorgt, da derzeit keine speziell für den essenziellen Tremor entwickelten Medikamente zugelassen sind – unterstrichen durch das Interesse von über 200.000 Patientinnen und Patienten am Essential3-Programm. Ulixacaltamide war die erste in klinischer Prüfung befindliche Therapie, die in einem Phase-3-Programm beim essenziellen Tremor positive Ergebnisse zeigte, und erhielt im Dezember 2025 von der FDA den Breakthrough Therapy Designation-Status.

Im Oktober 2025 gab Praxis positive Topline-Ergebnisse aus beiden Phase-3-Studien des ESSENTIAL3-Programms bekannt. Praxis wird auf der kommenden Jahrestagung der American Academy of Neurology, die vom 19. bis 22. April 2026 in Chicago, Illinois, stattfindet, mehrere mündliche Vorträge und Poster zu ulixacaltamide präsentieren.

Praxis reichte einen NDA für relutrigine zur Behandlung von SCN2A- und SCN8A-entwicklungsbedingten und epileptischen Enzephalopathien auf Basis der ausgeprägten Wirksamkeit ein, die in der zulassungsrelevanten (registrational) Kohorte von EMBOLD beobachtet wurde. Die Ergebnisse der Studie wurden auf dem AES-Meeting 2025 vorgestellt. Relutrigine ist ein Natriumkanal-Modulator, der darauf ausgelegt ist, den hypererregbaren Zustand von Natriumkanälen präzise zu adressieren, mit therapeutischem Potenzial bei entwicklungsbedingten Epilepsien. Für relutrigine wurden von der FDA sowohl der Breakthrough Therapy Designation-Status als auch der Orphan Drug Designation-Status erteilt.

Die Rekrutierung in der EMERALD-Studie bei einem breiten Spektrum entwicklungsbedingter und epileptischer Enzephalopathien verläuft gut und soll in der zweiten Jahreshälfte 2026 vollständig abgeschlossen sein. Bei erfolgreicher initialer NDA-Zulassung von relutrigine würde die EMERALD-Studie, sofern positiv, die Grundlage für die Einreichung eines ergänzenden NDA (supplemental NDA) im Jahr 2027 bilden.

Die kommerziellen Vorbereitungen und Pre-Launch-Aktivitäten für ulixacaltamide und relutrigine laufen gut und werden sich im Verlauf des Jahres 2026 beschleunigen. Praxis skaliert seine kommerzielle Organisation, treibt die Markteinführungsbereitschaft voran, baut Lagerbestände auf und wird in Verbindung mit der AAN-Tagung eine Kampagne zur Krankheitsaufklärung starten. Praxis hat mit den Vorbereitungen für die kommerzielle Einführung von relutrigine begonnen, einschließlich der Besetzung zentraler kommerzieller Positionen, des Aufbaus ausreichender Bestände für den Launch sowie der Vorbereitung und Umsetzung wichtiger Pre-Launch-Aktivitäten, die sich voraussichtlich im gesamten Jahr 2026 beschleunigen werden.

Das Unternehmen gab außerdem Updates zu seiner Pipeline. Der vollständige Datensatz aus der RADIANT-Phase-2-Studie zu vormatrigine wurde auf der Jahrestagung der American Epilepsy Society 2025 präsentiert und positioniert vormatrigine als eine „best-in-disease“-Therapie. Die Studienergebnisse zeigten eine schnell einsetzende Wirksamkeit ohne Auftitrierung, eine anhaltende Reduktion von Anfällen über eine längere Behandlungsdauer, Potenzial für Anfallsfreiheit sowie günstige Profile hinsichtlich DDI (drug-drug interactions), Verträglichkeit und Sicherheit bei einmal täglicher Gabe. Schätzungsweise 3,5 Millionen Menschen in den USA leiden an häufigen Epilepsien. Vormatrigine ist der wirksamste jemals für Epilepsie entwickelte Natriumkanal-Modulator und ist darauf ausgelegt, den hypererregbaren Zustand von Natriumkanälen bei häufigen Epilepsien im Erwachsenenalter präzise zu adressieren.

Die POWER1-Phase-3-Studie bei fokalen Anfällen hat die Rekrutierung abgeschlossen und ihr ursprüngliches Ziel übertroffen; Topline-Ergebnisse werden im zweiten Quartal 2026 erwartet.

Praxis meldete für das am 31. Dezember 2025 endende Geschäftsjahr einen Nettoverlust von 303,3 Mio. US-Dollar, was einem Anstieg gegenüber dem im Jahr 2024 berichteten Nettoverlust von 182,8 Mio. US-Dollar entspricht. Die Aufwendungen für Forschung und Entwicklung beliefen sich im am 31. Dezember 2025 endenden Jahr auf 267,1 Mio. US-Dollar und lagen damit um 114,7 Mio. US-Dollar über dem Vorjahr. Der Nettoverlust im vierten Quartal betrug 88,9 Mio. US-Dollar und spiegelte höhere Entwicklungsausgaben wider.

Der Präsident und Chief Executive Officer erklärte, dass die beiden weiteren klinischen Programme, vormatrigine und elsunersen, beide Topline-Ergebnisse in der ersten Hälfte des Jahres 2026 liefern werden und das Unternehmen damit auf Kurs für zusätzliche NDA-Einreichungen in den nächsten zwei Jahren bleibt. Zusammen haben diese vier Wirkstoffkandidaten ein Umsatzpotenzial von über 20 Mrd. US-Dollar.