Congresso reautoriza programa de vouchers de revisão prioritária para doenças pediátricas raras até 2029

A Lei de Apropriações Consolidadas de 2026, sancionada em 3 de fevereiro, reautorizou o programa Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (RPD PRV), restabelecendo um importante incentivo regulatório e comercial para patrocinadores que desenvolvem terapias para doenças pediátricas raras. A Seção 6604 da lei estende a autoridade da Food and Drug Administration para emitir vouchers de revisão prioritária até 30 de setembro de 2029, encerrando um período de incerteza jurídica e comercial após o programa expirar ao final de 2024.

As disposições legislativas foram incorporadas, a partir do Mikaela Naylon Give Kids a Chance Act, ao pacote orçamentário mais amplo que encerrou uma paralisação parcial do governo no início deste mês. A reautorização marca um marco importante no esforço bipartidário do Congresso para apoiar tratamentos para doenças pediátricas raras.

De acordo com a estrutura do programa, os patrocinadores podem solicitar ao FDA que designe um medicamento como um medicamento RPD, que deve tratar uma condição grave ou com risco de vida que afete principalmente pacientes do nascimento aos 18 anos de idade e tenha prevalência inferior a 20.000 pessoas nos Estados Unidos. Após a aprovação pelo FDA de um medicamento RPD designado, o patrocinador recebe um RPD PRV.

Um voucher permite que seu detentor obtenha revisão prioritária — uma avaliação do FDA de aproximadamente 6 meses — para uma outra nova solicitação de registro de medicamento, acelerando os prazos tradicionais de aprovação em vários meses. De forma crucial, esses RPD PRVs são totalmente transferíveis e comercializáveis, permitindo que patrocinadores os vendam a terceiros, muitas vezes gerando financiamento relevante sem diluição.

O mercado secundário desses RPD PRVs tem registrado transações na casa das centenas de milhões de dólares. Vendas recentes de RPD PRVs incluem Jazz Pharmaceuticals por $200 milhões em janeiro de 2026, Abeona Therapeutics por $155 milhões em junho de 2025, Zevra Therapeutics por $150 milhões em abril de 2025, Acadia Pharmaceuticals por $150 milhões em dezembro de 2024, PTC Therapeutics por $150 milhões em novembro de 2024 e Ipsen por $158 milhões em agosto de 2024.

A nova lei sancionada inclui disposições de reporte que preparam o terreno para avaliações contínuas do impacto do programa. A Seção 6604 exige que o Government Accountability Office estude e apresente um relatório ao Congresso sobre a efetividade da concessão de vouchers de revisão prioritária para doenças pediátricas raras no desenvolvimento de produtos que tratem ou previnam doenças pediátricas raras, no máximo até 5 anos após a promulgação desta disposição. A análise do GAO sobre esse programa provavelmente será submetida após a expiração prevista da atual extensão de autoridade do programa.

A reautorização oferece clareza renovada e oportunidade estratégica para empresas que desenvolvem terapias em uma área frequentemente desafiada por populações pequenas de pacientes e prazos prolongados de desenvolvimento. Na prática, a retomada restabelece uma estrutura de incentivos regulatórios que começou em 2012 e entrou em período de encerramento antes de expirar ao final de 2024.

A próxima semana marca a Rare Disease Week no Capitol Hill, refletindo o foco dedicado contínuo em como atender necessidades não supridas de pacientes com doenças raras. O programa atual do Prescription Drug User Fee Act está previsto para expirar em 30 de setembro de 2027. Questões relacionadas a doenças raras têm sido uma parte proeminente de reautorizações anteriores do PDUFA e o PDUFA VIII pode seguir o mesmo caminho.