Índia impulsiona atendimento a doenças raras com apoio de Rs 50 lakh e foco em inovação local

A Índia está ampliando sua atuação no cuidado de doenças raras por meio da Política Nacional para Doenças Raras de 2021, com assistência financeira progressivamente ampliada para Rs 50 lakh e implementação expandida por meio de Centros de Excelência. Autoridades afirmaram que é necessário um modelo específico para a Índia, com foco na otimização de recursos, inovação indígena e estratégias preventivas, para fortalecer o diagnóstico, o tratamento e a prevenção, em vez de depender exclusivamente de modelos ocidentais.

Em uma conferência nacional de dois dias sobre doenças raras organizada pelo Ministério da Saúde da União, o diretor-geral do Indian Council of Medical Research afirmou que a Índia deve traçar seu próprio caminho em diagnóstico, tratamento e prevenção, em vez de depender apenas de modelos ocidentais. Segundo ele, os países desenvolvidos dispõem de mais recursos, mas a Índia pode aproveitar seus pontos fortes por meio de abordagens baseadas na população, estratégias preventivas e do uso eficaz de tecnologias digitais, incluindo redes sociais e ferramentas emergentes como a inteligência artificial, para ampliar o alcance e melhorar a detecção precoce.

Ele disse que, na década de 1990, identificar um paciente com suspeita de doença rara frequentemente levava a uma sensação de impotência, já que o diagnóstico era extremamente difícil e as opções de tratamento eram praticamente inexistentes. Hoje, embora até mesmo um apoio financeiro de Rs 50 lakh por paciente possa parecer insuficiente diante do alto custo das terapias, isso representa um progresso notável, pois o país agora consegue oferecer apoio significativo a crianças afetadas por doenças raras.

Estimativas recentes citadas em uma fonte sugerem que 70 milhões a 100 milhões de indianos vivem com uma doença rara, muitos deles crianças. Os tratamentos para Spinal Muscular Atrophy, Gaucher's disease ou Pompe disease podem chegar a vários crores de rúpias, e uma única dose de uma terapia gênica pode custar ₹16 crore ou mais.

Autoridades afirmaram que a necessidade de enfrentar as doenças raras foi destacada pela primeira vez na Política Nacional de Saúde de 2017 e, posteriormente, institucionalizada por meio da Política Nacional para Doenças Raras de 2021, que forneceu uma estrutura abrangente. A política está sendo operacionalizada por meio de Centros de Excelência, e seu número aumentou de oito para 15, incluindo dois no Nordeste.

A política agrupa as condições raras em três categorias e oferece ajuda financeira de até ₹50 lakh para pacientes elegíveis, especialmente em casos de alto custo. Mas, para as terapias mais caras, esse teto frequentemente não é suficiente, e atrasos nas aprovações ou desembolsos limitados significam que as famílias nem sempre podem esperar apenas pela ajuda do governo, especialmente quando o tempo é crítico para bebês ou crianças pequenas, para os quais a intervenção precoce faz toda a diferença.

Uma fonte afirmou que o financiamento coletivo médico surgiu como complemento para ajudar a cobrir rapidamente essa lacuna, permitindo que o tratamento comece sem atrasos. Em um caso citado, a família de Baby Aasmika, diagnosticada com SMA Type 1, precisava de cerca de ₹16 crore para a terapia gênica Zolgensma e arrecadou ₹8,41 crore com a ajuda de mais de 5,29 lakh doadores.

O chefe do ICMR afirmou que o planejamento cuidadoso dos diagnósticos e das vias de tratamento é essencial dentro de uma estrutura definida de apoio financeiro. Ele destacou abordagens baseadas na família, incluindo análise genética parental e diagnóstico antenatal, como estratégias custo-efetivas para prevenção e intervenção precoce.

Ele também disse que o ICMR está trabalhando para ampliar a gama de ferramentas disponíveis para o manejo de doenças raras, incluindo a promoção da nacionalização das terapias e o incentivo à produção doméstica de alternativas acessíveis a medicamentos de alto custo, em colaboração com parceiros da indústria e com apoio de avaliação clínica por meio dos Centros de Excelência. Segundo ele, seis medicamentos reposicionados foram identificados e esforços clínicos estão sendo iniciados para seu uso em doenças raras, enquanto os trabalhos em terapia gênica avançam em colaboração com instituições como o Department of Biotechnology e o CSIR.

Autoridades disseram que a conferência tem como objetivo reunir as principais partes interessadas para debater desafios, incentivar inovações e fortalecer a resposta nacional às doenças raras. Elas também enfatizaram a conscientização e o diagnóstico precoce, afirmando que as doenças raras exigem esforços coletivos e sustentados de todas as partes envolvidas.