インド、希少疾患対策を推進　500万ルピー支援と国内イノベーションを重視

Title: インド、希少疾患対策を推進　500万ルピー支援と国内イノベーションを重視

Label: インドの希少疾患政策

Summary: インドは2021年の希少疾患国家政策の下で支援を拡充し、最大500万ルピーの助成と15のCenters of Excellenceを整備している。当局は、治療費が16 croreルピーに達することもある中、国内イノベーションの必要性も訴えた。

Highlights:

• National Policy for Rare Diseasesに基づく財政支援は段階的に拡充され、500万ルピーとなった。
• Centres of Excellenceの数は8施設から15施設に拡大し、このうち2施設は北東部にある。
• ある情報源で引用された最近の推計によると、7000万人から1億人のインド人が希少疾患とともに生きている。
• ある情報源によると、遺伝子治療の単回投与は16 croreルピー以上に上る可能性がある。
• ICMRのトップは、6つのドラッグ・リポジショニング薬が特定され、希少疾患での使用に向けた臨床的取り組みが開始されつつあると述べた。

Content: インドは、National Policy for Rare Diseases, 2021の下で、財政支援を段階的にRs 50 lakhまで拡充し、Centres of Excellenceを通じた実施を広げることで、rare disease（希少疾患）医療をより広範に推進している。当局者は、診断、治療、予防を強化するためには、西洋の枠組みにのみ依存するのではなく、資源の最適化、国内イノベーション、予防戦略に重点を置くインド独自のモデルが必要だと述べた。

連邦保健省が主催した2日間の希少疾患に関する全国会議で、Indian Council of Medical Researchの事務局長は、インドは西洋の枠組みにのみ依存するのではなく、診断、治療、予防において独自の道筋を描かなければならないと述べた。同氏は、先進国はより多くの資源を持つ一方で、インドは人口ベースのアプローチ、予防戦略、さらにソーシャルメディアや人工知能などの新たなツールを含むデジタル技術の効果的活用を通じて強みを生かし、対象範囲を広げ、早期発見を改善できると語った。

同氏は、1990年代には希少疾患が疑われる患者を特定しても、診断が極めて困難で、治療の選択肢も事実上存在しなかったため、しばしば無力感につながっていたと述べた。今日では、治療費の高さを考えるとRs 50 lakh per patientという財政支援でさえ不十分に見えるかもしれないが、国がいまや希少疾患の影響を受ける子どもたちを実質的に支援できるようになったこと自体が、著しい進歩を示しているという。

ある情報源で引用された最近の推計によると、70 million to 100 million Indiansが希少疾患とともに生きており、その多くは子どもだという。Spinal Muscular Atrophy、Gaucher's disease、あるいはPompe diseaseの治療費は数croreルピーに達することがあり、遺伝子治療の単回投与は**₹16 crore or more**になる可能性がある。

当局者によると、希少疾患への対応の必要性は2017年のNational Health Policyで初めて強調され、その後、包括的な枠組みを提供するNational Policy for Rare Diseases, 2021によって制度化された。この政策はCentres of Excellenceを通じて運用されており、その数はeight to 15へと拡大し、two in the Northeastも含まれている。

この政策では希少疾患を3つのカテゴリーに分類し、適格な患者に対して、とりわけ高額治療のケースで最大**₹50 lakh**の財政支援を提供している。しかし、最も高額な治療ではその上限額では不十分なことが多く、承認の遅れや支給額の制約もあって、家族は常に政府支援だけを待てるわけではない。特に乳児や幼い子どもでは、早期介入が決定的な違いを生むため、時間が極めて重要になる。

ある情報源によると、医療クラウドファンディングは、その不足分を迅速に補い、治療を遅滞なく開始するのに役立つ補完的手段として浮上している。引用された一例では、SMA Type 1と診断されたBaby Aasmikaの家族は、Zolgensma遺伝子治療のために約**₹16 croreを必要とし、5.29 lakh donorsを超える支援者の助けで₹8.41 crore**を集めた。

ICMRのトップは、明確に定められた財政支援の枠組みの中で、診断と治療の経路を慎重に計画することが不可欠だと述べた。また、親の遺伝学的解析や出生前診断を含む家族ベースのアプローチは、予防と早期介入のための費用対効果の高い戦略だと強調した。

さらに同氏は、ICMRが希少疾患管理に利用できる手段の幅を広げるために取り組んでおり、その中には治療法の国産化の推進や、産業界との連携の下、Centres of Excellenceによる臨床評価に支えられた高額薬の手頃な代替品の国内生産の促進が含まれると述べた。また、6つのドラッグ・リポジショニング薬が特定され、希少疾患での使用に向けた臨床的取り組みが開始されつつあるほか、遺伝子治療に関する取り組みはDepartment of BiotechnologyやCSIRなどの機関との連携で進められていると語った。

当局者によると、この会議は主要なステークホルダーを集め、課題を検討し、イノベーションを促し、希少疾患に対する国家的対応を強化することを目的としている。また、希少疾患にはすべての関係者による共同かつ継続的な取り組みが必要だとして、啓発と早期診断の重要性も強調した。