FDA autoriza primeiro ensaio em humanos de terapia celular alogênica para epilepsia resistente a medicamentos

Pela primeira vez, a Food and Drug Administration (FDA) está permitindo que um determinado tipo de terapia celular para epilepsia seja testado em humanos. A terapia, criada pela Unixell Biotechnology, sediada em Xangai, foi concebida para conter a atividade elétrica excessiva que desencadeia convulsões em pacientes com epilepsia.

A terapia usa células-tronco derivadas de doadores — ou “alogênicas” — reprogramadas para que, ao final, produzam o principal mensageiro químico, “GABA”, responsável por acalmar o cérebro e o sistema nervoso. A Unixell afirmou que, em testes em animais, sua terapia pareceu segura e capaz de suprimir convulsões ao reconstruir circuitos cerebrais inibitórios.

Agora, com a aprovação da FDA, a empresa está avançando com um estudo em estágio inicial em pessoas com epilepsia resistente a medicamentos. A Unixell observou que os tratamentos atuais para epilepsia, embora ajudem alguns pacientes, trazem “efeitos colaterais significativos”, de modo que há uma necessidade urgente de novas terapias que não apenas atinjam a fonte raiz da convulsão, mas também preservem tecidos saudáveis e evitem problemas de segurança.

O progresso da terapia é mais um exemplo do ecossistema de biotecnologia chinês em rápida evolução, no qual, até recentemente, a pesquisa se concentrava menos em inovação e mais em desenvolver medicamentos tão bons quanto — ou um pouco melhores do que — os já existentes. Uma empresa de análises detalhou essa mudança em um relatório de janeiro, que constatou que “modalidades emergentes”, como terapia celular e gênica, ao longo da última década, vêm recebendo continuamente uma parcela maior do capital de risco direcionado à biotecnologia chinesa. No ano passado, essas modalidades responderam por quase metade do total de venture capital investido. Isso “evidencia o apetite dos investidores por ativos de alta complexidade em vez de modelos de ‘seguidores rápidos’”.

Além disso, o relatório mostrou que os “medicamentos inovadores” submetidos para testes em humanos por desenvolvedores da China mais do que triplicaram, de 688 para pouco menos de 2.300, entre 2019 e 2023. E, desde 2021, a China registrou quase o dobro de ensaios first-in-human para “anticorpos de próxima geração” em comparação com os EUA e a Europa juntos. O ecossistema de biotecnologia da China “assumiu a liderança” na geração de candidatos a medicamentos promissores em estágio inicial e provavelmente a manterá.

Caso a terapia da Unixell venha eventualmente ao mercado, ela diversificaria um campo dominado por medicamentos anticonvulsivantes “de pequena molécula” mais antigos. Entre eles estão levetiracetam, lamotrigine e carbamazepine, também conhecidos, respectivamente, pelos nomes comerciais Keppra, Lamictal e Tegretol.

Ainda assim, a Unixell provavelmente também enfrentará concorrência mais recente. Décadas de pesquisa sobre canais iônicos — túneis celulares que frequentemente desempenham um papel na epilepsia — finalmente começaram a dar frutos. Nesta semana, a Xenon Pharmaceuticals divulgou que seu fármaco que abre canais iônicos, azetukalner, teve desempenho significativamente melhor do que um placebo em um estudo com centenas de pessoas com crises de início focal. Após 12 semanas de tratamento, a frequência mensal mediana de crises caiu 53% entre os participantes que receberam uma dose mais alta de azetukalner, em comparação com uma queda de 10% no braço controle.

A Xenon agora planeja solicitar aprovação ainda neste ano. As ações da empresa, sediada no Canadá, subiram 50% com os resultados. A previsão é que as vendas anuais máximas nos EUA atinjam pelo menos US$ 1,6 bilhão.

A Biohaven e a Quralis, uma biotecnologia privada, têm seus próprios fármacos experimentais que, assim como o da Xenon, têm o objetivo de regular o sistema nervoso ao ativar canais iônicos de potássio. O da Biohaven está em testes de Fase 3 para epilepsia focal, enquanto o da Quralis está em um estágio mais inicial e em investigação como um possível tratamento para ALS, dor e distúrbios convulsivos mais raros. A Praxis Precision Medicines tem um inibidor de canal iônico de sódio que pesquisadores estão avaliando em experimentos de médio a avançado estágio como monoterapia e terapia adjuvante para epilepsia focal.