FDA, 약물 저항성 뇌전증 대상 동종 세포치료제 첫 인체시험 허가

Title: FDA, 약물 저항성 뇌전증 대상 동종 세포치료제 첫 인체시험 허가

Label: FDA, 뇌전증 동종 세포치료제 첫 임상시험 승인

Summary: FDA가 상하이 소재 Unixell Biotechnology가 개발한 뇌전증용 동종 줄기세포 치료의 첫 인체시험을 허가했다. 이 치료는 공여자 유래 줄기세포로 GABA를 생성해 약물 저항성 환자에서 발작을 억제하는 것을 목표로 한다.

Highlights:

• FDA가 상하이 소재 Unixell Biotechnology가 개발한 뇌전증 동종 세포치료제의 첫 인체시험을 승인
• 치료는 공여자 유래 줄기세포를 재프로그래밍해 뇌와 신경계를 진정시키는 주요 화학 전달물질인 GABA를 생성하도록 설계
• Xenon Pharmaceuticals의 이온 채널 약물 azetukalner는 2상 시험에서 월간 발작 빈도 중앙값을 53% 감소시켜 위약의 10% 감소보다 우수
• 2021년 이후 중국은 미국과 유럽을 합친 것보다 ‘차세대 항체’의 첫 인체시험을 거의 2배 더 많이 등록
• 세포·유전자치료 등 신흥 모달리티가 지난해 중국 바이오텍에 투자된 전체 벤처캐피털의 거의 절반을 차지

Content: Food and Drug Administration이 처음으로 뇌전증을 대상으로 한 특정 종류의 세포치료제를 사람에서 시험할 수 있도록 허용했다. 상하이 소재 Unixell Biotechnology가 만든 이 치료는 뇌전증 환자에서 발작을 유발하는 과도한 전기적 활동을 억제하도록 설계됐다.

이 치료는 공여자 유래, 즉 ‘동종(allogeneic)’ 줄기세포를 사용하며, 최종적으로 뇌와 신경계를 진정시키는 역할을 하는 주요 화학 전달물질인 ‘GABA’를 생성하도록 재프로그래밍됐다. Unixell은 동물시험에서 자사 치료가 안전해 보였고, 억제성 뇌 회로를 재구성함으로써 발작을 억제할 수 있는 것으로 나타났다고 밝혔다.

이제 FDA 승인에 따라 회사는 약물 저항성 뇌전증 환자를 대상으로 한 초기 단계 연구를 진행한다. Unixell은 현재의 뇌전증 치료가 일부 환자에게는 도움이 되지만 ‘상당한 부작용’을 동반한다고 지적하며, 발작의 근본 원인을 표적화할 뿐 아니라 건강한 조직을 보존하고 안전성 문제를 피할 수 있는 새로운 치료법이 시급하다고 강조했다.

이 치료의 진전은 중국 바이오텍 생태계가 빠르게 고도화되고 있음을 보여주는 또 하나의 사례다. 불과 얼마 전까지만 해도 이곳의 연구는 혁신보다는 기존 약과 동등하거나 다소 나은 약을 개발하는 데 더 초점이 맞춰져 있었다. 한 분석업체는 1월 보고서에서 세포·유전자치료 같은 ‘신흥 모달리티’가 지난 10년 동안 중국 바이오텍으로 유입된 벤처 자금에서 지속적으로 더 큰 비중을 차지해 왔다고 설명했다. 지난해에는 이들 모달리티가 전체 투자 벤처캐피털의 거의 절반을 차지했다. 이는 ‘패스트 팔로워(fast-follower)’ 모델보다 고복잡도 자산에 대한 투자자 선호를 ‘부각한다’고 보고서는 평가했다.

또 보고서는 중국 개발사가 인체시험을 위해 제출한 ‘혁신 신약’ 건수가 2019년 688건에서 2023년 2,300건에 근접할 정도로 3배 이상 늘었다고 밝혔다. 또한 2021년 이후 중국은 미국과 유럽을 합친 것보다 ‘차세대 항체(next-generation antibodies)’의 첫 인체시험을 거의 2배 더 많이 등록했다. 중국의 바이오텍 생태계는 초기의 유망한 후보물질을 창출하는 데서 ‘선두를 확보’했으며, 그 우위를 유지할 가능성이 크다.

Unixell의 치료가 궁극적으로 시장에 나오면, 오래된 ‘저분자(small molecule)’ 항발작 약물이 지배해 온 분야를 다변화할 수 있다. 여기에는 levetiracetam, lamotrigine, carbamazepine이 포함되며, 각각의 브랜드명으로는 Keppra, Lamictal, Tegretol로도 알려져 있다.

다만 Unixell은 더 새로운 경쟁에도 직면할 가능성이 높다. 뇌전증에서 종종 역할을 하는 세포 내 통로인 이온 채널에 대한 수십 년 연구가 마침내 성과를 내기 시작했다. Xenon Pharmaceuticals는 이번 주, 이온 채널을 여는 약물 azetukalner가 국소 발병 발작(focal onset seizures) 환자 수백 명을 대상으로 한 연구에서 위약 대비 유의하게 더 좋은 성과를 보였다고 공개했다. 12주 치료 후, azetukalner 고용량을 투여받은 참가자에서 월간 발작 빈도 중앙값은 53% 감소했으며, 대조군에서는 10% 감소에 그쳤다.

Xenon은 올해 말 승인 신청에 나설 계획이다. 캐나다 기반 회사의 주가는 해당 결과로 50% 상승했다. 미국 내 연간 최대 매출은 최소 16억 달러에 이를 것으로 전망된다.

Biohaven과 비상장 바이오텍 Quralis도 Xenon과 마찬가지로 칼륨 이온 채널을 활성화해 신경계를 조절하는 것을 목표로 하는 자체 실험약을 보유하고 있다. Biohaven의 후보는 국소 뇌전증에 대해 3상 시험 중이며, Quralis의 후보는 더 초기 단계로 ALS, 통증, 그리고 더 드문 발작 질환의 잠재적 치료제로 연구되고 있다. Praxis Precision Medicines는 나트륨 이온 채널 억제제를 보유하고 있으며, 연구진은 이를 국소 뇌전증에 대한 단독요법과 병용(추가)요법으로 중간~후기 단계 실험에서 평가하고 있다.