Chugai lança ELEVIDYS, primeira terapia gênica do Japão para distrofia muscular de Duchenne

Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. anunciou que lançou ELEVIDYS Intravenous Infusion (nome genérico: delandistrogene moxeparvovec) após sua inclusão na lista de preços de reembolso do Seguro Nacional de Saúde (NHI) em 20 de fevereiro de 2026, como um produto médico regenerativo para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) no Japão. O produto recebeu aprovação condicional e por tempo limitado em 13 de maio de 2025. Os pacientes elegíveis para o tratamento são pacientes deambuladores com DMD que não apresentam deleção de qualquer porção ou da totalidade do éxon 8 e/ou do éxon 9 no gene DMD, são negativos para anticorpos anti-AAVrh74 e têm de 3 anos a menos de 8 anos de idade.

ELEVIDYS é uma terapia de dose única concebida para abordar a ausência da função da distrofina, a causa subjacente da DMD, antes que ocorra perda muscular irreversível. O produto foi desenvolvido para tratar a causa subjacente de Duchenne por meio da expressão direcionada, em músculos esqueléticos, respiratórios e cardíacos, de uma distrofina encurtada produzida por delandistrogene moxeparvovec.

A aprovação baseia-se nos resultados de estudos clínicos, incluindo um estudo clínico global de Fase III (EMBARK) que avaliou a eficácia e a segurança de ELEVIDYS por até 2 anos em meninos deambuladores com DMD de 4 a 7 anos de idade. Com base nos resultados do estudo EMBARK, embora o desfecho primário de função motora avaliado pela North Star Ambulatory Assessment (NSAA) não tenha demonstrado significância estatística na semana 52 em comparação com placebo, foram observadas melhorias clinicamente significativas em desfechos secundários-chave (tempo para levantar do chão, tempo de caminhada de 10 metros, velocidade de passada no percentil 95 [SV95C] e tempo para subir 4 degraus).

Dois casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes com DMD não deambuladores tratados com ELEVIDYS foram relatados no exterior. Em resposta a esses relatos, a Chugai reforçou as medidas de segurança ao revisar a bula eletrônica e os materiais educacionais para profissionais de saúde e pacientes. A empresa implementou medidas que incluem o estabelecimento de uma estrutura para promover o uso adequado por meio de colaboração entre indústria, governo e academia, o desenvolvimento e a publicação de materiais para profissionais de saúde e pacientes (Guia de Uso Adequado, Manual do Paciente) e a criação de uma estrutura de consulta com especialistas. Após a certificação de centros pela Japanese Society of Child Neurology, a consultoria via internet por meio de um painel de especialistas (BRIDGE-NMD) composto por especialistas estará disponível após o lançamento no mercado doméstico.

Para a detecção da negatividade de anticorpos anti-AAVrh74 antes da administração, utilize o ensaio Elecsys anti-AAVrh74. A Roche Diagnostics K.K. lançou esse ensaio no Japão após sua inclusão na lista de preços de reembolso do NHI em 1º de fevereiro de 2026, como um diagnóstico complementar para ajudar a determinar a elegibilidade para o tratamento com ELEVIDYS em DMD.

A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença rara, genética e degenerativa dos músculos, que progride rapidamente desde a primeira infância. Aproximadamente um em cada 5.000 meninos em todo o mundo nasce com DMD, enquanto a DMD em meninas é muito rara. Todas as pessoas com DMD perderão a capacidade de andar, a função dos membros superiores, a função pulmonar e a função cardíaca, levando a desfechos fatais. A DMD é causada por mutações no gene DMD, que afetam a produção da proteína muscular distrofina. A distrofina é um componente crítico de um complexo proteico que fortalece as fibras musculares e as protege de lesões durante a contração muscular. Devido a uma mutação genética no gene DMD, pessoas com DMD não produzem distrofina funcional; suas células musculares são mais sensíveis a lesões e o tecido muscular é progressivamente substituído por tecido cicatricial e gordura.

ELEVIDYS foi originado pela Sarepta Therapeutics e foi co-desenvolvido pela Sarepta e a Roche. A Chugai licenciou ELEVIDYS da Roche e, como detentora da autorização de comercialização no Japão, possui os direitos exclusivos de comercialização de ELEVIDYS no Japão. Delandistrogene moxeparvovec recebeu a designação de produto médico regenerativo órfão para DMD no Japão. Nos EUA, ELEVIDYS foi aprovado em junho de 2023 como o primeiro produto de terapia gênica para DMD.