Duas empresas de biotecnologia divulgam resultados financeiros de 2025 e avanços no pipeline

Edgewise Therapeutics, Inc., uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento de medicamentos de precisão para doenças neuromusculares e cardíacas raras, reportou prejuízo líquido de US$ 167,8 milhões no ano, refletindo um aumento em relação ao prejuízo líquido de US$ 133,8 milhões no ano anterior, principalmente devido a maiores despesas de pesquisa e desenvolvimento. A IDEAYA Biosciences, Inc., uma empresa de oncologia em medicina de precisão, reportou um prejuízo líquido de US$ (113,7) milhões, uma melhora de US$ 160,8 milhões ou 59% em comparação com o ano anterior.

A Edgewise reportou despesas operacionais totais de US$ 191,4 milhões, acima de US$ 158,8 milhões no ano anterior, impulsionadas pelo aumento das atividades de pesquisa e desenvolvimento e das despesas gerais e administrativas. As despesas de pesquisa e desenvolvimento alcançaram US$ 151,4 milhões, um aumento em relação a US$ 127,0 milhões no ano anterior, em grande parte devido ao avanço dos programas clínicos e ao aumento dos custos relacionados a pessoal. As despesas gerais e administrativas totalizaram US$ 40,0 milhões, acima de US$ 31,9 milhões no ano anterior, principalmente devido ao aumento dos custos relacionados a pessoal e de honorários profissionais. A receita de juros foi de US$ 23,6 milhões, uma leve queda em relação a US$ 25,0 milhões no ano anterior, atribuída a menores rendimentos médios de títulos do Tesouro, apesar de saldos médios mais altos de valores mobiliários.

A IDEAYA reportou receita de colaboração de US$ 218,7 milhões, um aumento de US$ 211,7 milhões ou 3.024% em comparação com o ano anterior, principalmente devido ao Servier License Agreement. A perda operacional foi de US$ (159,3) milhões, uma melhora de US$ 167,7 milhões ou 51% em comparação com o ano anterior. A receita de juros e outras receitas, líquidas, totalizou US$ 45,6 milhões, uma redução de US$ 6,9 milhões ou 13% em comparação com o ano anterior.

A Edgewise está avançando sevasemten, um inibidor de miosina administrado por via oral, em ensaios clínicos (clinical trial) de fase avançada para as distrofias musculares de Duchenne e de Becker. A FDA concedeu as designações Fast Track e Orphan Drug para essas indicações. Resultados positivos dos estudos ARCH e CANYON na distrofia muscular de Becker mostram estabilização da função e redução de biomarcadores de lesão muscular com o tratamento com sevasemten. O estudo DUNE demonstrou reduções significativas de biomarcadores de lesão muscular após exercício em pacientes com Becker tratados com sevasemten. O estudo MESA continua a mostrar estabilização sustentada da doença em pacientes com Becker previamente incluídos nos estudos ARCH e CANYON. Os estudos LYNX e FOX estão em andamento em Duchenne, com o LYNX mostrando melhorias funcionais promissoras e o FOX avaliando sevasemten em pacientes com Duchenne tratados com terapia gênica.

EDG-7500, um modulador do sarcômero cardíaco, está em um estudo de Fase 2 para cardiomiopatia hipertrófica (HCM). Um segundo modulador, EDG-15400, está em estudos de Fase 1 visando insuficiência cardíaca com fração de ejeção preservada (HFpEF). O programa de descoberta EDG-003 está explorando candidatos para doenças cardiometabólicas, indicando potencial expansão do pipeline para outras doenças musculares.

O pipeline clínico da IDEAYA inclui nove potenciais candidatos a produto first-in-class em quatro áreas de foco: darovasertib para Melanoma Uveal, combinações de ADC e de Resposta a Danos no DNA (DNA Damage Response), via MTAP e terapias de próxima geração. Darovasertib, o programa clínico mais avançado, tem como alvo Melanoma Uveal, um câncer ocular raro. Múltiplos estudos estão sendo conduzidos em cenários metastático e pré-metastático, com um estudo de Fase 2/3 com divulgação de dados prevista para o 1º trimestre de 2026. Darovasertib recebeu as designações Breakthrough Therapy, Orphan Drug e Fast Track da FDA.

IDE849 e IDE034 são candidatos-chave que exploram combinações de ADCs baseados em inibidor de topoisomerase I e inibidores da via DDR, com o IDE849 mostrando dados promissores de Fase 1 em SCLC e NEC. IDE397 é um inibidor de MAT2A sendo avaliado em combinação com Trodelvy para câncer urotelial e câncer de pulmão de não pequenas células com deleção de MTAP. Dados iniciais de um estudo de Fase 1/2 em pacientes com UC foram apresentados em 2025. A IDEAYA está desenvolvendo terapias de próxima geração direcionadas a vias condutoras do tumor, incluindo IDE574, um inibidor duplo de KAT6/7, e IDE275, um inibidor de helicase WRN, com estudos de Fase 1 planejados para 2026.

A Edgewise financiou suas operações principalmente por meio de colocações privadas de ações preferenciais conversíveis e ofertas públicas de ações ordinárias, captando um total de US$ 793,7 milhões até 31 de dezembro de 2025. Em 2025, a Edgewise concluiu uma oferta direta registrada com subscrição, levantando US$ 200 milhões em receitas brutas. A empresa também possui um programa de oferta “at the market offering” com a Leerink Partners LLC, permitindo a venda de até US$ 175 milhões em ações ordinárias. Em 31 de dezembro de 2025, a empresa tinha caixa, equivalentes de caixa e valores mobiliários negociáveis totalizando US$ 530,1 milhões.

A IDEAYA financiou suas operações principalmente por meio da venda de ações ordinárias e de pagamentos por marcos (milestone payments) de parceiros estratégicos. Em 2025, a empresa vendeu ações com receitas líquidas de US$ 25 milhões nos termos do January 2024 Sales Agreement. A IDEAYA concluiu uma oferta pública subsequente em julho de 2024, levantando aproximadamente US$ 283,8 milhões em receitas líquidas. Em 31 de dezembro de 2025, a empresa tinha caixa, equivalentes de caixa e valores mobiliários negociáveis totalizando aproximadamente US$ 1,05 bilhão.

A IDEAYA estabeleceu colaborações com Pfizer, Gilead, Servier e outros para apoiar os esforços de desenvolvimento clínico e comercialização. Um acordo relevante com a Servier concede a ela direitos sobre darovasertib fora dos EUA. A empresa também tem uma colaboração com a Hengrui Pharma para o desenvolvimento de IDE849.

A Edgewise possui um portfólio robusto de patentes cobrindo composições de matéria e métodos de tratamento para seus principais candidatos a medicamento, com patentes previstas para expirar entre 2039 e 2044. A empresa depende de CDMOs terceirizadas para a fabricação e planeja identificar fabricantes adicionais para processos de aprovação regulatória. A IDEAYA depende de fabricantes terceirizados para a produção de seus candidatos a produto e diagnósticos de biomarcadores, sem planos de estabelecer suas próprias instalações de fabricação.